最近美国多发性硬化的干细胞临床试验开始招募患者了！

3月13日，美国国家多发性硬化症学会资助的间充质干细胞治疗II期临床试验开始招募患者！

这项临床试验是利用患者自身的骨髓中的间充质干细胞治疗进展期的多发性硬化，以观测干细胞治疗的有效性。

试验中将使用参与者自身的骨髓中的间充质干细胞，体外分化成神经前体细胞，回输到病人的脊髓液中。间充质干细胞回输成功后会分泌生长因子，刺激受损组织修复，同时抑制多发性硬化相关的免疫反应。期待着间充质干细胞治疗能给多发性硬化症患者带来康复的希望。

之前，这个项目组已经完成I期临床试验，结果也非常令人振奋，相关结果发表在EBioMedicine杂志上。

I期临床招募了20个进展期多发性硬化患者，分3次回输骨髓间充质干细胞来源的神经前体细胞，每次间隔3个月。

在I期临床中，首先干细胞回输非常安全，且病人耐受性非常好，非常少的病人在回输24小时内出现暂时性发热和轻微头痛等副作用。

整体上二期进展性多发性硬化患者的病症得到改善。70%病人的肌肉功能好转，50%的病人膀胱功能得到改善。

关于多发性硬化

2019年2月，中华医学会神经病学分会、中国医促会共同发布了我国首部《多发性硬化患者生存报告》。

多发性硬化是严重、终身、慢性、致残性疾病，多发于20-40岁中青年群体，全球有两百多万患者，女性高发大约是男性患者的2-3倍。神经功能受损，大脑、脑干、小脑、脊髓可同时或相继受累，造成四肢无力乃至瘫痪、认知障碍等等，令患者十分痛苦。

多发性硬化的发病原因和发病机制至今尚未完全明确，目前大量的治疗研究围绕着组织修复和保护展开，其中干细胞治疗前景很好。

干细胞治疗多发性硬化的临床研究发展

2012年，Lancet Neurology期刊上发表了英国开展的利用间充质干细胞治疗多发性硬化的II期临床结果。

研究团队招募了10位继发进展性多发性硬化且视觉受影响的患者，干细胞治疗后，10个月内无显著副作用产生。经干细胞治疗后的患者的视觉灵敏度、视觉诱发反应潜伏期、视神经区等检测指标显著改善。

波兰研究团队也曾经研究利用自身脂肪组织干细胞治疗多发性硬化，相关临床试验结果发表在Mediators of Inflammation杂志。受试者主要利用脂肪干细胞治疗，并进行为期两年的追踪观察。研究证明了脂肪干细胞治疗的安全性，部分病人的症状有改善。并且所有病人的病情都处于无进展期，有效遏制病情的进一步恶化。

而国内利用干细胞治疗多发性硬化的案例也有所成就。云南昆明的药物研究所利用脐带间充质干细胞，有效改善多发性硬化病人的症状，改善生命体征，治疗期间无临床发作，核磁共振成像显示病灶减少，EDSS评分减少。而且外周血中CD86、IL-2、CTLA-4、HLADRB1等与疾病相关的分子表达降低。

截止目前，在ClinicalTrials上注册的干细胞治疗多发性硬化的临床试验超过60项，其中8项正在招募受试者。

展望

干细胞具有自我更新和分化成多种细胞的潜能，因此在损伤组织修复类疾病的治疗上大有可为。

目前针对干细胞治疗多发性硬化的研究展现出安全性和有效性，在改善多发性硬化患者的肌肉控制、视觉问题、控制疾病进程等方面展现出可喜的治疗效果。

我们期待着干细胞研究上的进一步深入，为多发性硬化患者带来康复的希望。

参考资料：

1  Phase 2 Trial Will Assess Autologous Mesenchymal Stem Cell Therapy to Treat Progressive Forms of MS

2  Phase I Trial of Intrathecal Mesenchymal Stem Cell-derived Neural Progenitors in Progressive Multiple Sclerosis.

3  Mesenchymal stem cells in multiple sclerosis - translation to clinical trials

4  Autologous mesenchymal stem cells for the treatment of secondary progressive multiple sclerosis: an open-label phase 2a proof-of-concept study

5  Umbilical cord mesenchymal stem cell transplantation in the treatment of multiple sclerosis

本文作者：清华大学 章台柳