权威报告 | 干细胞新药研发持续高水平发展 诸多顽疾治愈有望

根据全球知名市场调研机构（Research and Markets）发布的报告，至2024年底全球干细胞和再生医学市场将达147.457亿美元。

干细胞新药研发是十分热门的领域。报告指出，2016年新药研发占据了全球干细胞和再生医学市场82.9%的市场份额，预计未来几年将持续保持最高水平，至2024年预计将实现5.5%的同比增长率。

许多疾病亟待干细胞新药攻破

这份报告还提到，由于全球老年人口的增加，全球对干细胞和再生医学的需求正在增加。这不难想象，许多疾病随着年龄的增长而发病率攀升，如与衰老相关的疾病或慢性病，而这些疾病当中绝大多数目前尚无有效治疗手段，诸如阿尔兹海默症、帕金森病等。干细胞则成为了很多疾病治疗的新突破口。

例如，为了打破阿尔兹海默症的临床治疗瓶颈，国际上已有一些机构开发了相关的干细胞新药。美国生物制药公司 Longeveron LLC开发的源于年轻健康捐赠者骨髓的同种异体间充质干细胞产品，目前正在美国迈阿密大学米勒医学院、迈阿密犹太健康系统以及弗罗里达州德尔雷比奇大脑研究中心进行临床试验，未来有望给阿尔兹海默症患者带来福音。

再如帕金森病，这大概是最近干细胞领域最为热门的疾病之一了。日本在今年10月开展了全球首例诱导多能干细胞治疗帕金森的人体临床试验，以期开辟帕金森治疗的新道路。此外，美国国际干细胞公司（ISCO）开发的干细胞疗法“ISC-hpNSC”也是一款“明星产品”，已经陆续向外公布I期临床试验结果。

再以全球患病人数十分庞大的糖尿病为例。释放糖尿病患者的疾病管理负担成为了医学亟待解决的问题。目前，许多科学家正在开发干细胞新药，以期实现糖尿病的功能性治疗或治愈，包括诺和诺德和礼来在内的糖尿病制药巨头均布局了这一研发管线。

在我国，国家食品药品监督管理总局药品审评中心自今年6月以来受理了3款分别针对为膝骨关节炎、牙周炎如慢性牙周炎所致骨缺损以及移植物抗宿主病的干细胞新药临床试验。

不只是上述的老年痴呆、帕金森、糖尿病、骨关节炎等，还有很多疾病仍待干细胞新药攻破。随着临床需求的加剧，干细胞新药研发会越来越紧迫。

政府、企业、资本纷纷支持干细胞新药研发

干细胞新药研发的紧迫性已经成为了医学发展的共识，许多国家都发文支持干细胞新药研发。我国将干细胞治疗写入了“十三五”《医药工业发展规划指南》中，并将包括干细胞治疗产品在内的生物药作为重点领域发展。

最近几年，干细胞新药研发也越来越受企业和资本的青睐。2018年，国内多家上市公司以及传统企业入场干细胞产业，包括天士力医药集团、石药集团、海尔集团以及九芝堂；国际上全球材料巨头企业戈尔公司（Gore）投资1000万美元支持美国ViaCyte机构的糖尿病干细胞治疗产品的发展等等。

更多企业和资本的加入，给干细胞新药研发带来了新机遇。此外，诸如博雅控股集团等从事干细胞全产业链运营的干细胞企业，也将对这一领域的发展起到重要作用。

行业标准的建设迫在眉睫

近年来，全球范围内干细胞新药研发项目逐年增加。尽管国际上已经有干细胞新药上市，但国内在这一领域仍是空白。患者对国内干细胞新药的上市充满了期待。

众所周知，新药上市需要监管部门的审批。与传统药物不同的是，干细胞是一种“活的”药物，对质量控制和安全性有着更高的要求。

在生物谷举办的2018（第十届）干细胞国际研讨会上，干细胞与生殖生物学国家重点实验室干细胞与免疫学研究组组长赵同标表示，我国干细胞领域尚未有相关的国家标准和行业标准，由于活细胞的状态在不断变化，批次和生长阶段都会有差异，因此现行的药审规程在一定程度上并不适用于干细胞领域。

他认为，标准的缺失为干细胞的临床转化带来了很大的阻碍，没有相关法律法规的支持，行政主管部门难以批准干细胞的临床转化。因此制定一个统一的行业标准进而发展为强制施行的国家标准是必须的且迫在眉睫的事情。

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