快讯| 这款已上市的干细胞药物，将为中风和创伤患者带来福音
2012年，FDA批准了美国Athersys公司的干细胞药物 MultiStem®上市，用于治疗I型粘多糖贮积症（MPS-I）。近年来，科学家们通过更深入地研究，发现MultiStem®还具有治疗中风以及创伤的潜力。
随着研究的开展， MultiStem®治疗中风展现出了良好的临床结果，目前已经获得了美国FDA批准进入III期临床试验。当前，MultiStem®治疗创伤性损伤的临床试验也开始崭露头角。未来这款疗法有望被批准用于多种适应症的治疗。
MultiStem®治疗创伤的II期临床即将开展
4月23日，德克萨斯大学休斯顿健康科学中心（UTHealth）与美国Athersys公司宣布，计划开展II期临床试验以评估MultiStem®早期治疗和预防严重创伤并发症的安全性和有效性，同时该项目获得了350万美元的资助。这也是休斯顿赫曼纪念医学中心即将开展的首个细胞治疗创伤性损伤的临床研究。
这是一项随机、双盲、安慰剂对照的II期临床试验，目前正在筹备中，下一步计划向FDA以及其他相关监管审查机构递交申请。整个试验计划招募150名住院几小时内的严重创伤患者，这些患者将被随机分配到MultiStem®治疗组和安慰剂组，两组都将接受标准的损伤护理方案。
事实上，美国Athersys公司早前就已经表示，他们正在扩大干细胞药物MultiStem®的适应症范围，包括用于治疗急性呼吸窘迫综合征和创伤性损伤等。对于即将开展的这项II期临床试验，Athersys公司将提供临床试验产品MultiStem®以及相关的监管和技术支持。
创伤性损伤是儿童和军人死亡和残疾的主要原因，对老年人有重大的影响。严重创伤后可引发急性炎症反应，从而影响创伤恢复并导致其他并发症。根据美国疾病控制中心的数据，创伤性损伤是美国的第三大致死因素，也是美国1至44岁人群的主要死因。大多数的死亡病例发生在损伤的前三天，由出血不受控制和创伤性脑损伤引起；25%的死亡病例发生于创伤三天之后，主要归咎于炎症相关的并发症等，这些继发性并发症可能包括急性肾损伤、急性呼吸窘迫综合征、静脉血栓栓塞症以及创伤性脑损伤后的肿胀和组织死亡。
德克萨斯大学休斯顿健康科学中心以及休斯顿赫曼纪念医学中心的临床前数据表明，创伤后施用MultiStem®可以减轻创伤性损伤引发的炎症级联反应，帮助提高创伤恢复并减少某些并发症的发生，或者帮助减轻某些并发症的严重程度。该研究团队认为，MultiStem®可以通过多种途径来对炎症和组织损伤信号作出反应，包括保护受损细胞、刺激新血管以及补充其他细胞以促进组织修复和愈合，从而减少初始损伤后的并发症。
科研人员对MultiStem®在创伤领域的临床潜力感到十分兴奋。在过去十年的时间里，他们一直探讨MultiStem®治疗创伤性脑损伤和中风的可能性。如今临床试验获得了美国生物医学技术联盟（MTEC）以及赫尔曼纪念基金会的资金支持，有望进一步推动MultiStem®治疗创伤的临床进展。
MultiStem®小科普
MultiStem®干细胞疗法是一种专利再生医学产品，属于异体骨髓来源干细胞，具有促进组织修复和愈合的能力。MultiStem®疗法具有多方面的治疗潜力，这也是其与单一疗效的传统生物制药最大的不同之处。该疗法代表了一种独特的“现成（off-the-shelf）”干细胞产品，生产方式具有可扩展性，产品可以冷冻保存数年，并且无需组织匹配或免疫抑制药物即可使用。目前，Athersys公司正在建立广泛的战略合作，为多种适应症开发MultiStem®细胞治疗，包括神经、心血管、炎症性和免疫性疾病等领域。
2017年，MultiStem®治疗中重度缺血性脑卒的2期临床取得积极成果，证明了其可行性和安全性 。参与临床试验的急性脑卒中患者在发病后24-48小时内，被随机给予MultiStem®或安慰剂治疗。接受MultiStem®干细胞治疗后，患者1年内康复持续改善，并且体内促炎性细胞因子和炎性免疫细胞水平显著降低，免疫抑制相关感染也有所减少。这些成果发表在了顶级期刊《The Lancet Neurology》上。
当前，MultiStem®正被应用于中风之外的其他临床试验中，随着研究的开展，相信未来会给更多患者带来福音！
参考资料：
[1] UTHealth in Houston and Athersys Announce Funding for Clinical Trial using MultiStem® to Treat Trauma Patients
[2]Hess D , Wechsler LR , Clark W , et al . MultiStem in acute stroke treatment to enhance recovery study (MASTERS): A multicenter, randomize, double-blind, placebo-controlled trial of MultiStem in acute ischemic stroke. Lancet Neurology (Epub ahead of print: 2017).