真快!又一肺癌新药获受理,患者力量少不了 (附:独家RET患者全国分布情况)
昨天,被不少患者与家属所了解的临床新药BLU-667,一种口服、针对RET融合与突变的抑制剂,在国内的临床申请获得CDE承办受理,也就是说,这个临床新药最快能在2019年中旬就会开始招募病人啦!
在这个新药快速审批的时代,患者的力量是少不了的。
从2018年10月开始,Haalthy就一直重视且关注RET融合与突变的新药进展。在这个过程中,Haalthy获得了超过20位的来自全国各地的患者的支持,并通过反映全国患者的真实需求和分析患者急需用药的现状,与多家药厂联系并进行谈判,为了达到两个目的:
1. 加速新药在中国的临床和上市;
2. 在临床和治疗过程中,为患者争取更多权益。
创新新药在国内快速获受理,少不了患者对于新药研究事业的支持,在这里,Haalthy同仁向所有为推进谈判工作的患者和家属致谢!
你们,是战神,是世界上最棒的英雄!
Haalthy也借此机会,把已经进行了个人敏感信息处理、且签署知情同意书的25位患者与家属的相关治疗情况进行公布,希望能够引起政府、药厂和医生的足够重视,帮助这些患者做更多的新药和临床研究,让新药尽快在中国上市,让患者等得起,治得起!
25位签署知情同意书的患者来自国内14个省份,其中山东、江苏占比最高,分别有4位患者;其次是北京(3位),上海、广东、浙江分别有2位,其余地区1位患者。
在数据库中,我们发现RET融合/突变的肺癌患者多为男性,有60%之多。而值得一提的是,有80%的患者都是非抽烟者。
在年龄分布上,患者更多在50-70岁这个区间,对比肺癌中的其他基因突变,如:ALK, ROS1和EGFR,更为年长。
有88%的RET融合/突变患者被诊断为肺腺癌,68%的患者在发现时已经是IV期。
由于国内现在还没有针对RET融合/突变的临床或者上市新药,所以大部分不可手术的III期-IV期患者在一线用药时只能使用如化疗和放疗的传统治疗方案。
从效果来看,除了其中一例化疗+PD-1抑制剂的患者达到肿瘤缩小1/3以外,其他使用化疗方案的患者中,只有4位在使用化疗方案后有部分缓解(PR),8位在使用化疗、放疗或卡博替尼后病情稳定(SD),另外还有2位因为不耐受而放弃化疗,还有2位患者疾病进展。
虽然我们的数据并不能代表全部RET融合/突变的肺癌患者,但是即使少量的数据,也能反映出我们需要加快新药研发和上市的迫切,因为除了放化疗以外,现在的患者真的没有其他选择了。
我们想对患者家属说:
如果你或者认识的人当中,有RET融合/突变的患者或者家属,请邀请他加入到Haalthy的“RET突变真实世界研究”中。
从成果来看,已经证明了这份工作的意义,我们也知道:只有团结在一起,才能改变RET突变患者的现状,才能改变世界。
我们想对药厂说:
希望更多的药厂能把注意力放在中国的病人身上,在我们的调研过程中,Haalthy发现中国的患者,特别是罕见基因突变的患者,是最努力、最勤奋与最齐心协力的一群人。
Haalthy愿意作为患者、医生与药厂之间的可信赖桥梁,帮助优化新药研发中临床前、中、后的设计与患者管理流程,让新药、好药能够加速研发与上市,让患者看到更多希望。
在“RET突变真实世界研究”中,我们也请到了中国医学科学院肿瘤医院的王燕主任团队、美国UC Irvine的吴世康教授作为研究者。
为了帮助更多RET融合/突变肺癌患者解答问题,我们后续将定期举办线上问答活动,不想错过的朋友,请尽快扫二维码报名,我们会在后续活动上线后,优先解答已报名患者的问题,敬请留意。