哈佛美女博士回国创业,布局4领域12管线专注mRNA技术研发

mRNA技术领域目前的火热程度已无需多言。

2018年,基于mRNA技术探索的生物技术公司Moderna创造了生物科技领域史上最大IPO融资案例;2019年,mRNA技术被《麻省理工科技评论》选为当年的“全球十大突破性技术”之一;2020年,mRNA疫苗基于在研发时间上的巨大优势,在新冠疫苗研发领域大放异彩,并广泛为大众所熟知。

近日,新世界首富埃隆·马斯克与欧洲最大数字出版社Axel Springer的CEO MathiasDöpfner的一番对话更是刷爆各大短视频平台和微信公众号,指出“mRNA是医学的未来”——mRNA技术再度席卷流量,公众的热情更上一个台阶。

作为后疫情时代最大的医药投资沃土,中国在mRNA这项新技术的迅速跟进上不遑多让。基于中国市场巨大的发展前景,手握前沿技术的华裔人士或海归纷纷归国,或开启创业之旅,或瞄准在华市场,进行针对性布局。

智源信使便是其中之一。据了解,该公司研发团队源于mRNA技术巨头公司Moderna的原装技术团队,公司创始人童浩萱博士更是参与了Moderna从天使孵化到上市的运营全过程。

基于ASO和LNP递送技术平台,智源信使目前已经开展了12条产品管线,研究疾病种类涵盖神经纤维瘤、囊胞性纤维症、头颈癌、艾滋病、乙肝、非酒精性脂肪性肝炎等多种疾病,研究方向布及肿瘤、传染性疾病、罕见病和慢性疾病等多个领域。在这片mRNA急速发展的时代潮流中,智源信使希望集中美市场双优势,开启一片属于自己的天地。

基于对智源信使团队和未来发展前景的认可,多家知名风险投资基金如BlackRock、Google Ventures都参与到对公司的投资中,对公司的发展前景充满了兴趣和期待。

智源信使这颗后起新星有何亮点,将如何与一众mRNA企业展开激烈角逐?

观潮不如弄潮,哈佛女博士携投资资源踏上创业之路

智源信使创始人童浩萱博士本科就读于浙江大学,后于哈佛医学院拿到博士学位,其博士期间的导师为《我不是药神》中神药格列卫的发明者之——汤姆·罗伯茨教授。

智源信使创始人童浩萱博士

攻读博士期间,童浩萱参与了哈佛医学院附属肿瘤医院在脱氧核糖核酸、核糖核酸,人乳头瘤病毒及肿瘤疫苗的研发,以及诺华小分子药、抗体药、生物药在乳腺癌、肺癌、结肠癌和肝癌中的开发,临床试验设计等工作,积累了丰富的科研经验,成功推进多项临床试验和多项药品的上市。

博士毕业后,童浩萱便加入了美国波士顿知名的旗舰医药投资公司Flagship Pioneering,期间主要负责生物医药企业的孵化、项目开发、上市等运营工作。其间,童博士负责的成功上市案例包括NSDQ: MNRA、ALNY、SYRO、MCRB、SRTP等。

观潮不如弄潮。或许是投资不如实业更能激发心中之激情,在亲手见证和推动生命科学领域一项项技术获得突破并实现商业转化后,科学家出身的童浩萱决心投身实业,亲身体验和融入科技发展的时代浪潮。

据童博士介绍,在成立之初的两年里,Moderna一直在Flagship内部进行孵化。Flagship是Moderna的天使投资方兼大股东,可以说是一手缔造了Moderna。在此过程中,童博士结识到Moderna许多原班技术人马,相互建立了深厚的信任,这为智源信使的创立奠定了最初的人脉和技术积累。

集中美市场双优势,研发、生产布局同推进

由于mRNA技术的高技术门槛,目前mRNA领域仍然是水多鱼少的场面,这也基于mRNA技术可进行研究布局的方向实在太多,不光是大众所熟知的传染性疾病,mRNA技术在肿瘤、慢性病、罕见病等领域都有着不错的研发前景,都存在着很大的市场空白。

智源信使的目光不仅限于美国市场。基于商界人士的敏锐嗅觉,童浩萱把目光投向了中国。在她看来,技术团队的优势能为源头创新打下不错的基础,但公司日后的发展壮大却不能失掉在产能上的自发优势。

在公司起始阶段,她便开始布局中国市场。“美国的优势在于研发上的高精尖研发人才的相对易得,而中国的优势在于后续公司产能的放大能力。”童浩萱如此分析道。

在她看来,技术的攻克和产品的研发只是第一步,当公司把整个产品线扩充到非常完善,需要推向市场的时候,产能的优势就需要体现,中国正是一块这样的沃土。市场的可期待性、政府政策的积极推进以及资本对于新技术越来越高的接纳度,是智源信使在中国进行重点布局的原因。

“我们想充分发挥中美市场的双份优势,推动公司的迅速壮大和成长。”科研经历和商业训练的双重基因让童浩萱既能预见科学技术发展的潜力,又能敏锐地捕捉到其蕴含的商业价值。

国内外团队强强联手,各取所长开拓前路

“科学+商业”的合理搭配似乎总能让一家公司以更快的脚步进入发展轨道,Moderna即是一个非常好的先例。继承了Flagship Pioneering的良好基因,童浩萱在团队人才的招揽上总是显得游刃有余。她告诉动脉网,在她起初于中国各地进行项目路演的过程中,有幸结识到多位志同道合的技术专家,中山大学深圳研究院研究员杨海涛博士即是其中一位。

中山大学深圳研究院研究员杨海涛博士

“杨博士从海外回国后,在科学研究和实业方面都有非常丰富的经验。我们俩在合作之前,杨博士就已经有过两次创业相关的经历,他曾经是乐土基因的CEO;创业的经历以及临床医生、学者的三重身份,让杨博士与国内众多的三甲医院、高校及产业方面有着非常给力的人脉资源,这为我们后续开展疫苗、药物的相关研究提供了很好的临床资源、人才资源以及资金支持。”

在向动脉网介绍团队的人才时,童博士的话里行间难掩兴奋之情。她表示,这些志同道合的国内科学家伙伴的聚集,为智源信使展开在中国CDMO生产中心的建立奠定了良好的基础,公司也才能得以快速地发展和推进。

在选择国内落地点时,考虑到创新创业氛围及当地政府的扶持政策,智源信使最终选择落户深圳。童博士表示,“深圳的创新活力非常强,相当于国内的‘硅谷’;政府在扶持创新企业的力度也非常大,每年都有孔雀计划资助。华大基因、腾讯、华为、大疆科技等一系列成功企业都在这里被孵化。”智源信使团队希望以深圳为起点,开启美好愿景。

研发、生产效率高,应用场景广泛,mRNA未来已来

Moderna、BioNTech的mRNA新冠疫苗获批,标志着mRNA技术得到初步认可。生物医药行业将mRNA技术在新冠疫苗领域的成功,视为疫苗研发的颠覆性革命。那么,在疫苗及药物研发和生产方面,mRNA技术到底有哪些优势?

首先,是研发周期短。相比传统疫苗,mRNA疫苗的研发仅需在成熟技术平台上更换抗原序列,因此在针对突发传染病等方面具有巨大的优势。其次,mRNA由于是采用DNA模板进行体外转录生产,较传统蛋白发酵等方式周期短、制备简单,理论成本低。

合适的mRNA药物设计还可能会影响不同蛋白,打通多重治疗机制;“不进入细胞核”的特性也意味着mRNA疫苗无外源性DNA感染风险。

最后,mRNA技术应用前景广泛。由于mRNA可作用于细胞内外、表达多种蛋白/多肽,所以mRNA可以用于针对原先不可成药的胞内靶点,用于新型疫苗研发。除了目前大热的传染性疾病领域,mRNA技术还可应用于包括肿瘤、罕见病、生殖、美容、动物疫苗、生物制品等多个领域。

由此可见,mRNA技术的火热绝不是空穴来风。

mRNA技术研发覆盖4大领域12种疾病,抢占市场先机

从mRNA技术领域的三巨头(BioNTech,CureVac,Moderna)的身上,我们可以了解到:拥有自主递送平台、研发管线多线布局是mRNA药企获得资本市场高估值的秘诀之一。

深谙此策略的智源信使,在肿瘤、传染性疾病、罕见病和慢性疾病等多个火热领域都进行了积极的深度布局,以探索mRNA技术在多个疾病方向上的发展可能,也在一定程度上抢占市场先机。

据童浩萱博士介绍,智源信使目前覆盖了包括神经纤维瘤病、囊胞性纤维症、卵巢癌、头颈癌、非小细胞肺癌、前列腺癌、胰腺癌、结肠癌、乙肝、艾滋病、人乳头瘤、非酒精性脂肪性肝炎在内的12种疾病种类,这些病种在国内外都有着巨大的市场需求。

智源信使研发管线

持续迭代升级,以期实现更高的安全性、有效性、特异性

ASO及LNP递送技术平台是智源信使目前应用的主要技术平台。但童博士表示,智源信使团队目前正在对现有基础上的ASO、LNP等递送技术平台进行进一步的改造和升级,以期推出更具递送效率的递送系统。

智源信使实验室照片

在她看来,相较于第一代garlic递送系统和第二代ASO递送系统,LNP递送技术平台在目前最具应用优势,组织渗透性也更强,可覆盖多种领域的疾病。

“但我们也应该看到,此次获批的两款mRNA疫苗仍然存在着许多副作用和不良反应;在疾病靶点的特异性上,目前的mRNA疫苗也略有欠缺,需要多做改进。”童博士表示,在mRNA技术的递送系统、生产工艺等方面仍有很大的提升空间。由于mRNA易被降解,因此更兼顾稳定性、安全性、递送效率的递送系统及给药方式仍有待探索。

“科学探索永无止境,我们期望对目前的mRNA技术不断进行迭代升级,实现更高的安全性、有效性,以及‘指哪打哪’的高特异性。”

mRNA产品的特点之一就是发展速度极“快”,这似乎在一定程度上决定了智源信使的发展基因。公司的研发管线仍在推进,智源信使已经开始长线布局生产中心。当然,这一切都离不团队人才的支撑。

童博士表示,“未来智源信使会持续加大对人才的投入和团队的扩充。在人才力量的积聚下,在近1年陆续完成中国CDMO生产中心的建立以及更多产品管线的探索。未来2-3年,公司会争取实现纳斯达克及中国科创板双上市计划,这也是智源信使开初就设计好的发展架构。”

当被问及如何看待mRNA技术的当前热度,童浩萱回答道:“mRNA技术是科学上的重磅突破,开启了生物技术领域上又一段新的发展历程。但我们需要明白:科学发展日新月异,这个领域会有源源不断的新技术被开发和应用;同时,日益严峻的全球环境及高速流动的人口也对科学提出了更多的挑战。我们每一位科学人的使命,就是全力释放自身的光和热,为这个时代燃烧。”

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