【医伴旅】重建免疫功能的新疗法：FDA批准Rethymic治疗无胸腺儿童

图片: 千图网/Pexels | 撰稿: 医伴旅内容团队

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先天性无胸腺症是一种罕见的免疫疾病，患儿出生时没有胸腺，而胸腺是帮助身体学会抵抗感染的关键器官。由于缺乏足够的工作T细胞(一种抵抗感染的白细胞)，患这种疾病的儿童通常会在出生后的前两年内死亡，患病期间会反复感染甚至会危及生命。

2021年10月8日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Rethymic用于治疗先天性无胸腺症的儿童患者。Rethymic是美国批准的首个胸腺组织产品。

Rethymic由人类同种异体(供体来源)胸腺组织构成，经过处理和培养，然后植入患者体内，帮助无胸腺患者重建免疫(改善免疫功能)。剂量多少根据患者定制，由Rethymic切片的表面积和患者的体表面积决定。Rethymic不适用于严重联合免疫缺陷(SCID)患者。

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Rethymic的有效性和安全性已在临床试验中得到证实，从1993年到2020年，共有105例患者接受了单次Rethymic给药，患者年龄从1个月到16岁不等。Rethymic提高了先天性无胸腺症患者的生存率，使用该产品进行治疗的大多数患儿至少存活了两年。接受Rethymic治疗的儿童如果能活过第一年，一般就能长期存活。随着时间的推移，Rethymic也降低了感染的频率和严重程度。

接受Rethymic治疗的患者最常见的不良反应包括：高血压、细胞因子释放综合征、低血镁水平、皮疹、血小板减少和移植物抗宿主病。

由于Rethymic来自人体组织，所以它有传播传染病的风险。基于有效的捐赠者筛选程序和产品制造流程，传染病传播的风险很小，但并没有完全排除感染的风险。

接受Rethymic治疗的患者至少需要6个月的时间才能恢复免疫功能；因此，在发生免疫重建之前，患者应继续采取严格的预防措施以防感染，医务人员也应进行相应的治疗。

参考资料:

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-innovative-treatment-pediatric-patients-congenital-athymia