沙利度胺治疗特发性肺纤维化有效

特发性肺间质纤维化(IPF)是一种病因未明、进展性、致死性、肺纤维化疾病，目前无有效的治疗手段和药物。IPF也是一种最常见的特发性间质性肺炎，约占60%以上，同时治疗手段少，预后差。多数IPF患者会在确诊后3年~5年内死亡。 IPF最明显临床特征是持续、非传染性咳嗽，可致残，也缺乏有效的治疗药物。

目前，美国FDA还未批准任何药物可以治疗IPF或其相关的咳嗽。沙利度胺是一种具有抗炎、免疫调节和抗血管生成效应的药物，能治疗各种癌症，包括多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合症、肾细胞癌和前列腺癌。

美国约翰·霍普金斯医科大学的HortonMR等进行了一项单中心、双盲、随机、安慰剂对照的临床试验（双阶段交叉设计），研究发现沙利度胺能有效改善IPF患者的咳嗽和呼吸相关生活质量。

24例IPF患者被随机分为安慰剂组和沙利度胺组（睡前沙利度胺50mg/日，治疗2周疗效不佳则增加剂量至100mg/日），观察12周后，再经过2周的洗脱期，再分别给予沙利度胺（原安慰剂组）或安慰剂（原沙利度胺组）治疗。

结果发现，沙利度胺能有效改善患者的咳嗽生活质量问卷（CQLQ）评分和咳嗽视觉模拟评分（与安慰剂比较，分别下降11.4和31.2，P＜0.001）。此外，与安慰剂相比，沙利度胺还能明显改善患者的圣乔治呼吸问卷（SGRQ）总体评分、SGRQ的症状区域评分和影响区域评分。

安全性方面，沙利度胺组的不良事件发生率为74%，而安慰剂组为22%。沙利度胺组最常见的不良事件分别为便秘、头晕和全身乏力。

参考文献：Annals of Internal Medicine

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