生命新知·情报丨一种白蛋白药物有望成为膝骨关节炎首个治疗药

一种白蛋白药物有望成为膝骨关节炎首个治疗药

目前，总部位于科罗拉多州的Ampio公司已向FDA提交了Ampion疗法的两项III期临床试验结果。该公司研发的Ampion是一种治疗重度膝骨关节炎的低分子量白蛋白药物。该公司预计于今年第三季度提交生物制剂许可证申请，或将填补目前在膝骨关节炎治疗方面的空白。

该公司于2017年12月报告了Ampion的一项关键的III期临床试验结果。结果显示，71%的受试者对治疗反应良好。根据美国西部Ontario和McMaster大学骨关节炎指数评分（WOMAC），对治疗反应的患者疼痛评分比基线时降低了53%，关节功能评分比基线时提高了50%。

但是，该试验设计受到了批评，特别是其采用了来自其他试验的生理盐水的历史对照。首席执行官兼董事长Michael Macaluso反击说，Ampion的试验招募了最重度的病例（被Kellgren-Lawrence评分系统评为5分），没有人会关注这类患者。

Nat Biotechnol 2018;36:293

区块链遇上基因测序，出售你的基因组数据

“星云基因组学”（Nebula Genomics）公司的创始人（包括测序先驱George Church博士）在2018年2月的一份白皮书中宣布，一个新的基因数据共享和分析平台：消费者可以出售自己的基因组数据来换取代币，这些代币可换取其他加密货币，并通过区块链（Block Chain）技术确保数据和交易的安全性。

Church和他的联合创始人认为，用物质激励更多的人进行测序，并确保数据和交易的安全性，将为科学家提供更多的基因组学信息，以便于将遗传变异与疾病联系起来。

消费者将可在Nebula网络上，转让已有的基因数据，或者通过Veritas Genetics公司对他们的外显子（约300美元）或全基因组（约900美元）进行测序；并且可以通过Nebula上的基因解释者，对自己的测序结果进行解释。

JAMA 2018;319:1427

新自动化工具识别论文中的DNA错误

一款在线软件会仔细检查研究论文，以识别基因序列中的错误。

两名科学家——澳大利亚悉尼韦斯特米德儿童医院的癌症研究者Jennifer Byrne和法国格勒诺布尔大学的计算机科学家Cyril Labbé推出了一个程序，该程序可发现实验中报告的不正确的基因序列，她们用该程序来识别60多篇论文中的缺陷。

2017年10月，Jennifer Byrne和Cyril Labbé公开了这个项目的早期版本，叫做Seek & Blastn。现在，她们希望其他的研究人员来测试这个程序并帮助改进它。她们计划最终把它提供给期刊编辑和出版商，作为检查论文的工具。

如果原始论文上描述得并不清楚，这个软件将很难找出错误的序列。这可能会导致其错过一些错误，或标记那些没有错误的论文，因此，所有通过该软件检查的论文也应该进行人工检查。

Nature 2017;551:422-423