如何面对“天价药”？

上海市第十人民医院

薛晨

今年5月24日，FDA宣布批准了第一款用于治疗小儿脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因疗法药物Zolgensma。Zolgensma由AveXis公司研发，2018年4月，诺华收购了AveXis，并获得了该基因疗法。受到广泛关注的是该药品难以承受的惊人价格——每支212万美元，堪称史上最贵的药品。

去年7月份上映的一部“我不是药神”不仅票房大卖，更引发了社会广泛热议。影片中的药物原型同样是诺华公司生产的“格列卫”，该药物作为一种新型靶向抗癌药物，由于仍在专利保护期内，国内患者因为其过高的价格，只能通过从印度“海淘”（印度对该药强制专利许可）获得该药品。

这些药为何定价如此之高？

原因一，投入的成本太高。每一种上市的药品，前期的研发少则几年，多则几十年，甚至有很多没能成功。这些千万次尝试的成本都要核算在最后成功的一种药品身上。原因二，这些天价药往往都是针对发病率很低的罕见病。“我不是药神”中的慢性粒细胞白血病的发病率在所有癌症患者中约为千分之三，而小儿脊髓性肌萎缩症(SMA)的发病率在活产婴中为万分之一。企业若想收回成本，只能在这些小概率发病患者中获得收益。原因三，专利保护期在时间上的限制。倘若可以锁定现在甚至将来的所有患者只使用该药企研发的药品，那收回成本只是时间上的问题。可是，由于专利已经公开，一旦过了保护期，其他的制药企业可以无偿地分享这一成果。因此，药企在定价时一般会考虑在专利保护期内收回研发成本。

如何让“穷人”吃得起天价药，这成了另外一个值得深思的问题。要不要强制打开专利的盒子，效仿印度强制专利许可？

2001年，“9·11”事件后，美国暴发了炭疽疫情，治疗炭疽病毒的药品西普罗(Cipro)专利权归德国拜耳公司所有，为应对可能爆发的炭疽热危机，民众呼吁对该药品专利实施强制许可。作为药品专利强国之一，美国并没有简单的依据民意实施强制许可，而是通过与拜尔公司谈判降低了50%药价。2006年11月，因为泰国国内艾滋病疫情十分严峻，泰国政府在与拥有依非韦伦(efavirenz)药品专利权的默克公司就降低药品价格协商数年，但是仍未达成一致的情况下，由泰国公共卫生部疾病控制司以公共利益为事由，授予政府制药组织实施专利强制许可，允许从印度进口或在本地生产防治艾滋病的药品。我们看到，这种临时的强制专利许可都是为了社会公共利益，突发而短暂的。

那要不要将这些天价药品纳入医保目录呢？

目前，我们已经有越来越多相对高价的肿瘤药进入了医保目录，可见相关部门已经关注到了这一现象，但纳入医保的品种还非常有限。社会医疗保险的普惠性、保障性特点意味着这些医治罕见病的天价药不适合进入基本医保目录。

另外一种寻求解决的途径或许就是商业医疗保险。保险的本质就是预防一种不可预知的风险。如果发病的概率越小，那每个人需要花费的风险成本就越低。让愿意承受罕见病风险的人为那个“倒霉蛋”买单，也是一种合意的结果。

不论这些药有多贵，或者其背后是否以盈利为目的，我们都应该感谢这些药企，是他们在人类与疾病斗争中做出了贡献。另一方面，我们也要感谢那些为高价买单的“富人”，因为他们是制药企业研发的动力。相信“天价药”终有一天会变成“平价药”，与其说这些患者输给了金钱，不如说是输给了时间。

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