2018新篇章 | 干细胞正开始被应用于特定适应症

“干细胞正开始被应用于特定适应症” ，这句话源自于《stem cell》杂志2018年第1期出版的文章中。治疗特定适应症是干细胞疗法的未来走向，目前已有100多种疾病的临床研究采用了干细胞，多项临床成果有望在2018年输出。

干细胞治疗特定适应症，这并不是一时兴起的概念，而是人类医学孜孜不倦追求的目标。目前，全球已有十多种干细胞药物上市，适应症包括膝关节软骨缺损、移植物抗宿主病、克罗恩病、急性心梗、遗传性或获得性造血系统疾病、退行性关节炎、赫尔勒综合征、中度至重度角膜缘干细胞缺乏症、血栓闭塞性动脉炎。全球正在开展的干细胞临床试验超过6000多项，未来将有更多的适应症受益。

人类最怕的疾病，未来干细胞或能治疗

心脑血管、糖尿病和癌症是威胁人类健康的三大杀手。近年来，干细胞在这些疾病的临床研究中取得了显著成果，给人类健康带来了新希望。

心脑血管疾病是人类健康的第一大杀手，可分为心血管疾病和脑血管疾病。急性心梗是一种严重的心血管疾病，已获批上市的干细胞药物中，就有一种适用于急性心梗的治疗。心脏仅有有限的自我再生能力，心肌受损或心肌梗死后的治疗需要外源性的细胞加以修复，干细胞则是理想的外源性细胞。目前，干细胞已经被广泛应用于心血管疾病的治疗研究中。根据clinicaltrials.gov登记的数据，全球在研的干细胞临床试验中，1300多项与心血管疾病相关，有些已经进入到临床III期，距离上市越来越近。

脑血管疾病如脑中风，是目前造成人类死亡和致残的主要疾病。2017年，干细胞治疗中风的知名临床试验MultiStem宣布了II期临床结果，患者接受MultiStem治疗后，1年内康复持续改善，而且伴随有体内促炎性细胞因子和炎性免疫细胞水平显著降低，免疫抑制相关感染减少。这给中风患者带来了福音。

糖尿病及其伴随的并发症是导致死亡的最重要原因之一。以干细胞为主的再生医学技术的发展，给治愈糖尿病带来了新希望。目前，多项糖尿病研究进入到了临床试验的不同阶段。例如，博雅控股集团的海外子公司赛斯卡医疗正在开展的自体干细胞治疗糖尿病足，目前已经获得FDA批准进入III期临床试验，成为离上市最近的干细胞治疗糖尿病并发症的项目。

癌症是最令人恐惧的疾病之一。造血干细胞移植治疗白血病、骨髓瘤等已被研究与应用多年，近年来，科学家们开始利用除了造血干细胞之外的干细胞进行癌症治疗的研究。根据clinicaltrials.gov的数据，3000多项癌症临床研究涉及到干细胞，并且取得了一定的进展，其中包括以间充质干细胞作为抗癌药物载体，癌症干细胞疫苗等等。

在过去的一年里，美国布莱根妇女医院及哈佛干细胞研究所的科研人员设计了以间充质干细胞为载体的溶瘤性单纯疱疹病毒（oHSV），能专门杀死癌细胞而不影响正常细胞，这种方法不仅清除了小鼠模型中转移至大脑的皮肤肿瘤细胞，还延长了生存期。根据福布斯网站报道，英国国家服务卫生体系中的一些患者已经能够使用一些开创性的细胞基因疗法，例如利用干细胞来传递一种强有力的抗癌基因，以摧毁不健康的细胞，而不影响健康细胞。然而，干细胞治疗癌症还有很长的路要走，需开展大量的研究以确认临床疗效和克服副作用。

展望2018：“活药”时代新篇章

干细胞、免疫疗法、基因疗法和再生医学等正改变着人类医疗保健的面貌。免疫疗法为晚期癌症患者提供了第二次生命的机会，基因疗法可以治愈罕见病，干细胞开始被应用于特定的适应症，基因编辑改变干细胞基因组为无数单基因遗传病（包括罕见病）提供了持久治疗……这些颠覆了医学、护理和药学的传统模式。

2017年，细胞疗法和基因疗法领域诞生了美国FDA审批上市的第一批产品，并且这类产品的商业保险也初现曙光，这标志着人类进入了“活药”的新时代。

2017年，我国首批经过备案的胚胎干细胞临床研究正式启动，国家食品药品监督管理总局发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，正如中国科学院广州生物医药与健康研究院院长、研究员裴端卿所述，“这一系列变化标志着我国全面、有序开展干细胞临床治疗时代已经开启”。

2018年，“活药”时代将兴起更多的创新，开启新篇章！

参考资料：

Research Leads to Approved Therapies in the New Era of Living Medicine

Stem cell-released oncolytic herpes simplex virus has therapeutic efficacy in brain metastatic melanomas.