韩国首个干细胞药物面临大考，为干细胞新药上市监管带来思考

@Dr.博（ID:bestboyalife）

作者：石桂来博士

最近，韩国制药行业都在关注这样一件事情——6年前首个批准的干细胞药物Cellgram-AMI（即HeartiCellgram-AMI）能否通过再审1。

2011年7月1日，韩国FDA批准Pharmicellon公司（即FCB-Pharmicell）研发的自体骨髓间充质干细胞药物Cellgram-AMI在韩国上市，用于治疗急性心肌梗死。韩国FDA在批准时附加了一个条件，要求Cellgram-AMI在上市后的6年中治疗超过600例病人。这种上市后监管在细胞治疗领域并不罕见。Prochymal于2012年在加拿大上市、TemCell于2016年在日本上市都采用类似的监管途径。这种灵活的做法使研发企业可以通过销售干细胞药物获得大范围临床试验所需的现金流，而无药可治的病人也有机会尝试新疗法。

按照规定，Pharmicellon公司必须在今年的6月30日之前提供相应的数据。然而，对于Pharmicellon公司来说，这成为一项不可能完成的任务。Pharmicellon公司之前跟韩国FDA沟通，希望将再审要求的治疗病例数降低到60。这一提议在今年3月份举行的韩国FDA制药事物理事会会议上遭到否决。这让制药行业怀疑Cellgram-AMI能否通过再审。

Cellgram-AMI目前每次注射的费用是1800万韩元（相当于10万人民币），而且不在医保报销范围。这在一定程度影响了接受治疗的病人数。细胞治疗之所以价格不菲，主要由于生产成本很高。自上市起，Cellgram-AMI累计销售额为870亿韩元，平均每年不足1000万人民币。

Cellgram-AMI也不是完全没有机会通过再审。由于它是韩国首个批准的干细胞药物，对整个行业来说具有标杆意义。因此，韩国FDA可能会考虑降低标准，让其通过再审。具体结果将在1个月之后揭晓。

尽管我国的干细胞研究起步的不算晚，但目前尚无批准的干细胞药物。直到2015年的《干细胞临床研究管理办法（试行）》出台，我国对于细胞治疗的监管基本上处于“一放就乱，一管就死”的困局。国外这种“上市后监管”的灵活模式值得借鉴。

尽管监管机制一定程度限制了国内干细胞药物研发的进程，一些公司正在通过全球化战略介入干细胞药物开发，例如创新医疗管理股份有限公司投资以色列干细胞公司Pluristem、博雅集团控股CESCA公司。CESCA公司治疗下肢缺血的III期临床试验已经通过FDA批准，是这一领域最接近上市的干细胞产品。此外，CESCA公司治疗急性心梗的II期临床试验正在印度开展。

消息来源:

http://www.koreabiomed.com/news/articleView.html?idxno=585