阿斯利康罕见病出新 新药三期发表

8月26日，英国药企阿斯利康（AstraZeneca）宣布，一项关键的三期（ III 期）、随机、评估者盲法、多中心临床试验达到了主要终点。

这个新药，就是针对威尔逊病（Wilson Disease）的一种潜在的口服新药ALXN1840。

该试验评估了ALXN1840在12 岁及以上威尔逊病患者中的疗效和安全性。

威尔逊病学名是肝豆状核变性，被列入国家第一批罕见病目录的，是一种罕见的渐进性遗传病。在美国，这个罕见病的发病率约为1/30,000。

肝豆状核变形，威尔逊病的主要症状就是身体排泄铜的途径受到损害，从而造成了体内铜过度积累。

铜过度积累，随着时间的推移，导致了肝脏、大脑和其他器官中铜中毒，严重影响患者生活的损害。患者可能会出现多包括肝病和或精神或神经症状，例如性格改变、颤抖和行走、吞咽或说话困难。

在某些情况下，这些功能的损坏和丧失可能不可逆。

熟悉健点子的读者一定不陌生，免疫反应是影响基因治疗的主要不良反应。

针对免疫反应的主要治疗用药，就是瑞颂制药（Alexion 又名亚力兄）的主打产品Soliris(伊库珠单抗)。

瑞颂制药在罕见病因为伊库珠单抗而自成一哥，在罕见病治疗不断扩大领域，终于被英国药企阿斯利康一举纳入囊中，以390亿美元收购，大手笔高调进军罕见病。

除了伊库珠单抗，瑞颂的另一个在研新药，就是ALXN1840。

ALXN1840 旨在成为第一个有针对性的去铜疗法，可以选择性地紧密结合并去除人体组织和血液中的铜。

阿斯利康和瑞颂不是第一家药企要踢这个罕见病，另一家宇宙大药企辉瑞也有一款针对威尔逊病的在研新药。

但是，瑞颂的新药，ALXN1840研发领先，已经进入了三期临床试验，FoCus试验。

8月26日揭晓的这个临床试验显示，这个临床试验达到主要终点，证明，人体组织中的铜积累有所改善。

结果表明，ALXN1840 达到了主要终点，即：组织中每日平均铜计量有统计学显著改善。

这证明，相比标准护理治疗，ALXN1840具有优越性，是大约是标准护理治疗的三倍。

目前，标准治疗威尔逊病是使用：青霉胺或曲恩汀螯合疗法、锌疗法或螯合和锌疗法的组合。

这个临床试验的主要终点，是评估 48 周内直接测量的非血浆铜蓝蛋白结合铜 (dNCC) 的每日平均效应曲线下面积 (AUEC)。

这项新的评估终点，反映了铜积累的潜在负担。

完成这个三期临床试验的 48 周治疗的患者有机会参与长达 60 个月的延展研究，以评估 ALXN1840 的长期安全性和有效性。

（ALXN1840获得FDA孤儿药指定）

不良反应：

大多数报告的不良事件被认为是轻度至中度，并且在开始治疗时没有观察到神经系统恶化。在 ALXN1840 治疗组中，最常报告的不良事件是转氨酶水平的可逆性的增加。转氨酶是表明肝功能的指标。

该试验招募了 214 名患者，其中包括未接受过治疗的患者和平均接受标准治疗十年或更长时间的患者。

ALXN1840 是每日一次的口服药物。

“我们将继续长期跟踪这些患者，以进一步评估对疾病症状的临床影响,” 亚力兄首席执行官 Marc Dunoyer表示道。

ALXN1840 已在美国和欧盟获得了治疗威尔逊病的孤儿药资格。

亚力兄计划在未来数月提交新药上市申请。

新闻稿：

https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2021/alxn1840-wilson-phase-iii-met-primary-endpoint.html