快讯| 全球首款疗法获批使用后,又一款老年痴呆干细胞疗法启动
今年3月,由韩国生物技术公司NatureCell以及Biostar干细胞研究所开发的干细胞疗法在日本获批,用于治疗轻度至中度阿尔兹海默症病人。这是阿尔兹海默症干细胞疗法首次获得监管部门的批准[1]。
这款干细胞疗法名为AstroStem,是一种静脉注射自体脂肪组织来源间充质干细胞的方法,已经获批在日本福冈三一诊所(TrinityClinic Fukuoka)商业化使用。这是第一家使用干细胞技术治疗阿尔兹海默症的机构,截止今年5月,大约有80位病人预约了治疗。( 快讯| 全球首个干细胞治疗老年痴呆在日本诊所获批使用)
这款疗法获得日本监管部门批准商业化使用,给全球其他在研的阿尔兹海默症间充质干细胞疗法带来了信心。
今天,我们来介绍另一款针对这种疾病的在研间充质干细胞疗法。与上述的AstroStem不同的是,这款疗法采用的是同种异体间充质干细胞,来源于年轻的、健康捐赠者的骨髓[2]。
可以试想一下,如果这款疗法取得成功,那么未来患老年痴呆的老人可以通过注射健康年轻人的间充质干细胞,就能改善疾病症状。
这款疗法由美国生物制药公司 Longeveron LLC开发,目前正在为第一阶段的临床试验招募30多名50至80岁的患者,主要目的是评估这种同种异体间充质干细胞治疗阿尔兹海默症的安全性和有效性。
这是一项随机、安慰剂对照的双盲试验,正在美国迈阿密大学米勒医学院、迈阿密犹太健康系统以及弗罗里达州德尔雷比奇大脑研究中心进行。
弗罗里达州德尔雷比奇大脑研究中心的科学家认为,再生医学是未来的核心,控制阿尔兹海默症的炎症问题是治疗的一个关键突破。
科学研究发现,间充质干细胞具有抗炎的特性。间充质干细胞对神经旁分泌的影响可能是潜在的巨大治疗价值,例如,间充质干细胞分泌因子能够刺激细胞增殖、神经元分化等。还有一些研究发现间充质干细胞移植可以抑制β淀粉样蛋白以及tau蛋白相关的细胞凋亡,降低β淀粉样蛋白的沉淀和斑块的形成,刺激神经和突触再生和神经元分化,缓解学习和记忆障碍[3]。
目前,除了阿尔兹海默症,美国生物制药公司 Longeveron还在其他老年相关疾病的研究中使用这种间充质干细胞疗法,其中一种就是老化衰弱症。令人欣喜的是,这种间充质干细胞疗法在老化衰弱症中已经取得了很大的进展,并且已经进入了规模更大的II期临床试验阶段,将招募120名患者进行临床试验。
展望
全球大约有5000万人患有痴呆症,护理费用大约为8180亿美元。年龄是痴呆症的主要风险因素,随着人口老龄化的趋势增加,预计至2050年,全球痴呆症患者的总人数将达到1.32亿[4]。然而目前尚未有能够治愈的方法。
科学家们正在挖掘不同干细胞疗法治疗这类疾病的潜力,如果未来更多的疗法经过临床试验验证并获得监管部门审批,那么这种疾病也将不再让人束手无策。
参考资料:
[1]First Stem Cell Therapy for Alzheimer’s Disease Approved, Applied in Japan
[2] Longeveron Recruiting for Stem Cell Alzheimer's Trial in South Florida
[3] Human umbilical cord mesenchymal stem cell-derived neuron-like cells rescue memory deficits and reduce amyloid-beta deposition in an AβPP/PS1 transgenic mouse model
[4] Alzheimers Association. 2015 Alzheimer’s disease facts and figures. Alzheimers Dement. 2015;11:332.
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