干细胞龙头StemCells市值缩水2000+亿美元之后,再来看一个脑洞大开的故事
StemCells公司成立于1988年,是干细胞技术领域的龙头公司。5月31日,因为宣布终止干细胞治疗脊髓损伤的中期试验,其股价从3.03美元暴跌81%至0.57美元。截至6月14日收盘,StemCells的股价为0.39美元。
如果你对StemCells公司的悲惨程度还是没什么概念的话,不妨来看网上一段对StemCells公司的复盘介绍:
StemCells被誉为全球干细胞研究龙头公司,拥有超过40项美国专利,其中3项专利获得Nature Biotechnology认证,4项专利被列入干细胞研究最重要的20项专利。在全世界有超过170项专利,然而在美国,故事讲的再好,如果没有业绩,再耐心的观众也会退席。
StemCells持续多年亏损,2013财年~2015财年净利润分别为-2590万美元、-3100万美元及-3610万美元,三年营收复合增长率为-55.95%。随着在研项目一个接一个被证伪,股价也在一波又一波的下跌中走向崩溃的深渊。
为了避免退到粉单市场,StemCells在2011年10股合1股,2016年12股合1股。前复权的最高峰股价为18899.98美元,最高市值达到2221亿美元。5月31日的股价是0.57美元,市值是670万美元,只有最高点的0.003%。
当然了,我们今天的主题不是来缅怀这家传奇公司的,而是要跟大家分享一个和干细胞疗法相关的故事,一个脑洞“大”开的故事……
首先,还是有必要先科普一下干细胞——
干细胞是一类具有自我复制能力的多潜能细胞,在一定条件下,它可以分化成多种功能细胞,具有再生各种组织器官和人体的潜在功能,医学界称之为“万用细胞”。
干细胞移植治疗是把健康的干细胞移植到患者体内,以达到修复或替换受损细胞或组织,从而达到治愈的的目的。干细胞移植治疗的范围很广,包括但不限于神经系统疾病、免疫系统疾病。干细胞研究作为人类医疗领域的一个重要研究方向,一度在资本市场上受到追捧。
感觉上很酷炫的样子,干细胞疗法真的有这么唬?
在StemCell暴跌后的第3天,神经疾病领域的知名期刊《Stroke》(2016最新影响因子5.787,相比去年5.723小升了一点)6月3日发表了斯坦福大学医学院开展的一项小型研究,再次向大家展示干细胞疗法的神奇。
这项小型研究从379例卒中患者中筛选了18例来入组试验,入组患者平均年龄61岁,仅有过1次卒中发作,大多数患者距离卒中发作的时间已超过1年。这些患者的卒中位置发生在大脑最外层之下或大脑皮层,运动功能严重受损,表现为不能行走,一些患者甚至不能移动胳膊。36岁的Sonia Coontz女士正是试验参与者之一,她在2011年发生了一次卒中,之后右臂完全无法运动,右腿运动功能也基本丧失,只能跛脚行走,大多时候都要借助轮椅。
研究使用的干细胞名为SB623细胞(这个名字啊……),由SanBio公司提供,来源于从两个供体骨髓中获得的间充质干细胞,经过修饰后最大程度保留了神经修复功能。
临床治疗步骤是:患者先接受轻度麻醉,保持意识清醒;之后在患者脑袋上打个洞,在卒中损伤区域的边缘注射SB623细胞;患者第2天即可出院回家……看到没,小编没骗你吧,这真的是一个脑洞“打”开的故事啊,而且整个治疗过程简单快捷,就像把大象装冰箱里一样简单呢~
治疗效果怎么样?据说,卒中致瘫多年的患者又重新站起来了,能走了,就跟吃了某钙片一样,可以一口气儿上5楼……不上图的话你可能觉得小编在骗你对不对?来看一下:
“在接受治疗前,我的右胳膊和右腿就像死掉了一样,现在我感觉它们完全醒过来了”——Sonia Coontz
这项研究的主要领导者以及论文的主要作者是斯坦福大学医学院神经外科的Gary Steinberg教授,他在神经疾病干细胞治疗这一领域已经有超过15年的工作经验,上述18例患者中他亲自操刀了12例。Steinberg教授一看照片就感觉是很靠谱的一个医生对不对?
Gary Steinberg教授
Steinberg教授的说法是:”这仅仅是一项小型临床研究的结果,最初目的只是为了证明这一疗法的安全性,但却发现干细胞移植治疗对患者运动机能改善有奇效。这个改善效果不仅具有统计学显著性,还具有显著的临床意义。患者运动机能的恢复大家是有目共睹的,效果是史无前例的。这个临床研究的效果实在太好了,我们正在考虑扩大试验规模,同时希望通过研究对永久性脑损伤有新的认知。”
原来这么好的疗效竟是意外惊喜,那么说好的重点考察的安全性如何呢?讲真!干细胞分化能力这么强,直接打到脑袋里,就不怕长个瘤子出来?
Steinberg教授很自信的表示:”间充质干细胞通常是肌肉、脂肪、骨骼和肌腱等组织的前体细胞,在临床前研究中,SB623细胞没有分化成预期之外的细胞,也没有形成肿瘤”。看到这里大家可以放下心了,脑袋里长个鼻子出来的事情是不可能发生的。
患者接受干细胞移植后还持续进行了血液监测、临床评估和脑部成像检查。有趣的是,跟临床前研究的结果一致,SB623细胞被注进大脑以后,只能存活很短的时间(不到1个月),2个月后就完全消失了。患者在SB623移植治疗后的1个月基本上就出现身体运动功能恢复的趋势,并且恢复程度在未来几个月持续变强,在术后6~12个月时仍能观察到,某些患者的运动功能保持时间甚至超过了2年。
SB623细胞使用起来还有一个优点,那就是不会像其他移植手术发生免疫排斥反应,因此SB623细胞移植时完全不需要使用任何免疫抑制药物。
Steinberg教授指出:“患者术后的血液监测结果未见任何异常,有些患者发生了恶心和呕吐,78%的患者在术后的9个多月里经历了一过性头痛,这主要是手术操作引起的。干细胞治疗本身并无任何不良反应,整个手术操作和注射过程也都未见危及生命的严重不良反应。SB623细胞发挥作用似乎是通过术后早期释放一些内源性因子来促进卒中损伤区域的神经再生和激活来实现的“。
如果说干细胞移植治疗卒中既有效有安全,前景到底如何?
美国每年大约有80万例卒中发作患者,其中85%属于局部缺血性卒中。卒中发生原因主要是脑部血管丛发生血栓导致大脑供血不足,进而对缺血区域造成损害。
目前市场上有多款治疗卒中的药物,但它们必须在卒中发作的数小时内服用才能发挥最佳疗效。实际情况是,很多患者从卒中发作到被转移至治疗中心,通常会错过最佳治疗期。因此只有少部分卒中患者可以从卒中急性期治疗中获益,大多数卒中患者虽然能留一条活命,却多会终生致残。
有些卒中患者的身体运动机能或许会部分恢复,但通常都非常有限。神经疾病专家的共识是:卒中发生后的前6个月是身体机能完全恢复的最佳时期。基本上,在卒中发生6个月后,患者对身体机能的恢复就不要再抱任何预期了。
Steinberg教授表示:美国目前有大约700万例慢性期卒中患者。如果干细胞移植疗法真的对这类患者安全有效,无疑将发挥巨大的临床价值。
干细胞疗法听起来这么牛,StemCells的神话怎么就破灭了呢?小编只能说,让资本的归资本,让科学的归科学,人们对新技术的认知总是在不断进步的,应该允许试错。至少,上面这个脑洞大开的故事并不虚幻!
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