FDA授予Belzutifan治疗VHL病相关肾细胞癌的优先审评资格 2024-08-04 21:02:58 FDA接受了belzutifan的一项新药申请,并授予了其优先审评资格,用于治疗希佩尔林道(von Hippel-Lindau,VHL)疾病相关肾细胞癌(RCC)患者(无需立即手术),该药的开发商默克公司(Merck)宣布。 概述Belzutifan是一种新型高效的缺氧诱导因子-2α(HIF-2α)选择性抑制剂。缺氧诱导因子蛋白会在VHL患者中积聚,如果调节不当,可能会刺激与恶性肿瘤机制相关的癌基因。默克研究实验室临床研究副总裁Scot Ebbinghaus博士说:“希佩尔林道病是一种罕见的遗传病,目前尚无系统治疗方案,与多个器官发生癌症的高风险相关。事实上,高达70%的VHL患者在其一生中会发展成肾细胞癌。这一优先审评资格的获得证明了我们所取得的重要进步,通过创新的新治疗方法扩大和多样化默克公司的肿瘤治疗渠道。我们期待着与FDA密切合作,为迫切需要新疗法的患者提供belzutifan。”试验发现该申请是基于研究belzutifan用于治疗VHL疾病相关RCC的2期试验Study-004(NCT03401788)的结果,主要终点为客观缓解率,次要终点为疾病控制率、缓解持续时间、显效时间、无进展生存期、手术时间和安全性。接受试验治疗的患者必须有至少1个可测量的肾脏实体瘤,不需要立即手术治疗。2021年泌尿生殖系统癌症研讨会期间报告的61名患者的确认总缓解率(ORR)为36.1%(95%CI,24.2%-49.4%),均为部分缓解。此外,62.3%的患者疾病稳定。总的来说,91.8%的患者显示靶病变缩小。胰腺病变(n=61)和中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤(n=50)也报告了缓解,ORR分别为63.9%(95%CI,50.6%-75.8%)和32.0%(95%CI,19.5%-46.7%)。完全缓解率分别为6.6%和2.0%。中位显效时间为31.1周(范围11.6-61.0),中位缓解持续时间未达到(范围11.9-62.3)。52周无进展生存率为98.3%。安全性队列中的每位患者至少发生1次任何级别的不良事件(AE),98.4%的患者至少发生1次任何级别的治疗相关不良事件(TRAE)。最常见的事件(发生率≥30%)是贫血(90.2%)、疲劳(60.7%)、头痛(37.7%)、头晕(36.1%)和恶心(31.1%)。3级或以上不良事件的发生率为24.6%,其中贫血(6.6%)和疲劳(4.9%)最为常见。2例患者(3.3%)因不良事件而中断治疗,只有1例被认为是由TRAE引起的。试验中有1例死亡,被认为与TRAE无关。FDA将处方药使用者收费法案的日期定为2021年9月15日。参考文献:https://www.cancernetwork.com/view/fda-grants-priority-review-to-belzutifan-for-von-hippel-lindau-disease-associated-rcc 赞 (0) 相关推荐 FDA批准靶向药Tivozanib,用于免疫治疗耐药的肾癌患者 随着晚期肾细胞癌治疗的进步,在复发或难治性环境中对可靠的,耐受性良好的治疗药物的需求日益增加.近日,FDA已批准tivozanib(替沃扎尼,Fotivda)用于治疗已接受两种或两种以上全身疗法的成人 ... 希佩尔·林道综合征(VHL)是什么病?如何治疗?Welireg效果好吗? 2021年08月,美国FDA批准Welireg(belzutifan,开发代码:MK-6482),用于治疗希佩尔·林道综合征(Von Hippel-Lindau disease,VHL综合征,VHL病 ... K药+乐伐替尼一线治疗晚期肾细胞癌III期数据公布:PFS长达2年,死亡风险较舒尼替尼降低34% 2月13日,默沙东/卫材在2021年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统肿瘤研讨会(ASCO GU 2021)上口头报告了Keytruda(帕博利珠单抗)+ Lenvima(乐伐替尼)一线治疗晚期肾细胞癌的关 ... 诺奖靶点新药!美国FDA批准默沙东创新肿瘤药Welireg:第一个HIF-2α抑制剂,治疗VHL综合征相关肿瘤! 来源:本站原创 2021-08-15 00:50 Welireg是第一个获批治疗VHL综合征的系统性疗法,该疾病与多个器官发生癌症的高风险相关. Welireg(图片来源:medpagetoday.n ... Belzutifan联合卡博替尼使肿瘤缩小88% Belzutifan / Cabozantinib在晚期透明细胞RCC中显示有希望的早期抗肿瘤活性,Belzutifan(MK-6482)与Cabozantinib(Cabometyx)联合使用可缩小 ... 肾癌标准疗法再遭颠覆,BMS、默沙东、辉瑞三家分晋? 日前,百时美施贵宝(BMS)和Exelixis公司联合对外宣布,由PD-1抑制剂Opdivo(纳武利尤单抗,俗称"O药")与酪氨酸激酶抑制剂(TKI)Cabometyx(卡博替尼) ... NCCN肾癌指南新增一线治疗,效果翻倍 NCCN的肾细胞癌(RCC)指南的发布了更新,为患有RCC的患者提供了更多的治疗选择.乐伐替尼+派姆单抗联合使用已被纳入2021年3月23日发布的指南更新中,作为针对低.和高/中危的透明细胞RCC患者 ... 单挑肾癌“掌门人”,终得FDA获批的Tivozanib,三线治疗肾细胞癌(RCC)风云再起 序言 近日, AVEO Oncology公司宣布其开发的药物Fotivda(Tivozanib)正式获得FDA批准,用于三线治疗复发/难治性晚期肾细胞癌(RCC)成年患者.这是一款口服给药的新一代血管 ... 【重磅】诺奖靶点新药!美FDA批准默沙东创新肿瘤药MK-6482上市! 2021年8月13日,美FDA批准MK-6482(商品名:Welireg,通用名:belzutifan)用于治疗无需立即手术的.与希佩尔·林道综合征(VHL综合征)相关的肾细胞癌(RCC).中枢神经系 ... belzutifan(MK-6482)新药申请上市,治疗透明细胞肾细胞癌 2021年03月,美国FDA已受理belzutifan(MK-6482)的新药申请(NDA)并授予了优先审查,用于治疗无需立即手术的.与希佩尔·林道综合征(Von Hippel-Lindau dise ...