FDA批准首个早衰症药物

11月20日，Eiger公司宣布其开发的Zokinvy (lonafarnib)获得FDA批准，用于治疗12个月及以上患者哈格二氏早衰综合征（HGPS或早衰症）和类早衰核纤层蛋白病（PL）。这是FDA批准的首个治疗早衰症的药物。

早衰症和类早衰核纤层蛋白病是两种病因不同的、能够加速衰老的罕见、致命性遗传病。疾病表现包括严重发育不良、硬皮病样皮肤、全身性脂质营养不良、脱发、关节挛缩、骨骼发育不良、全身性加速动脉粥样硬化、心血管衰退。早衰症未经治疗儿童患者死于心脏病的平均年龄为14.5岁。在美国有20名儿童和年轻人患有早衰症和PL。

Zokinvy的疗效在一项观察性队列生存研究中得到证实。该研究回顾性地比较了接受Zokinvy治疗和未接受治疗患者的生存数据。为期3年的随访结果显示，接受Zokinvy治疗HGPS患者的平均寿命延长了3个月，为期11年的随访结果显示，接受Zokinvy治疗HGPS患者的平均寿命延长了2.5年。常见的不良反应是胃肠道反应(呕吐、腹泻、恶心)，大多数为轻度或中度(1级或2级)。许多早衰症患者接受Zokinvy连续治疗超过10年。

来源：Zokinvy药品说明书