艾曲波帕:成人慢性难治免疫血小板减少症的新治疗方案
原发免疫性血小板减少症(primary immune thrombocytopenia,ITP)既往亦称特发性血小板减少性紫癜,是一种获得性自身免疫性出血性疾病,约占出血性疾病总数的1/3,成人的年发病率为5~10/10万,育龄期女性发病率高于同年龄组男性,60岁以上老年人是该病的高发群体。临床表现以皮肤黏膜出血为主,严重者可发生内脏出血,甚至颅内出血,出血风险随年龄增长而增加。部分患者仅有血小板减少而没有出血症状。部分患者有明显的乏力症状。
慢性ITP治疗的主要目的是维持血小板计数以减少出血风险。 目前成人ITP一线治疗为肾上腺糖皮质激素和静注丙种球蛋白(IVIG),主要目的是防止血小板破坏。 然而,一线治疗可能无效,并可能受副作用的限制。约1/3的ITP患者对糖皮质激素和IVIG的一线治疗无效。糖皮质激素治疗时要充分考虑药物长期应用可能出现的不良反应。长期应用糖皮质激素治疗的部分患者可出现骨质疏松、股骨头坏死,应及时进行检查并给予二膦酸盐预防治疗。长期应用糖皮质激素还可出现高血压、糖尿病、急性胃黏膜病变等不良反应,也应及时检查处理。另外,HBV DNA复制水平较高的患者慎用糖皮质激素,治疗方案请咨询医师。
二线治疗有药物治疗和脾切除两种措施,前者包括血小板生成素(TPO)及其受体激动剂、抗CD20单克隆抗体、硫唑嘌呤、环孢素A、达那唑、长春碱类等。目前ITP治疗的最新理念是应对新诊断ITP患者采取更为积极的治疗措施。
艾曲波帕(REVOLADE/ PROMACTA,eltrombopag) 是一种促血小板生成素受体激动剂,适用于治疗慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜患者的血小板减少,对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的患者同样适用。 艾曲波帕只应用于血小板减少程度及临床出血风险增加的患者。
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