转移性肾细胞癌——老年患者的针对性疗法效益
关键点
· 初步分析发现，靶向和非靶向治疗之间的存活率没有统计学上的显着差异。然而，一项称为工具变量分析的更深入分析显示，与旧治疗相比，靶向治疗具有3个月的生存优势。
· 与非靶向治疗相比，非靶向治疗的总体生存改善估计值也具有统计学意义 - 1年时为8％，2年时为7％，3年时为5％。
· 与非靶向治疗相比，接受靶向治疗与较低的死亡危险相关。
研究背景和方法
自2005年以来，美国食品和药物管理局已经批准了12种治疗晚期RCC的靶向疗法。然而，研究这些疗法的临床试验通常排除更多医学上复杂的患者和65岁以上的患者，在这一人群中留下了关于新旧疗法有效性的知识差距，特别是当他们在常规医疗环境中接受治疗时而不是在研究中。
高级研究作者 Jalpa A. Doshi博士说“我们的研究结果表明，靶向治疗为老年人和医学上复杂的患者提供了新的治疗选择，这些患者可能在15年前因为其高毒性和有限的益处而放弃了治疗。”转移性肾细胞癌是一种癌症，人们可以经常尝试其他治疗选择，如果第一种治疗无效，那么即使是微小的疗效也可能意味着一个人可能活得足够长，可以尝试下一次创新。更重要的是，研究表明，目前的治疗方法，包括免疫疗法，可以产生比我们研究期间观察到的更好的结果。
研究人员使用13年的时间监测，流行病学和最终结果（SEER）-Medicare数据进行了一项回顾性队列研究，以检查1,015名接受任何FDA批准的目标的IV期透明细胞转移性肾细胞癌患者的总体生存率和估计总体生存率改善情况。治疗（63％的患者）或非靶向治疗（37％），大多数患者年龄在65岁以上。
结果
初步分析发现，靶向和非靶向治疗之间的存活率没有统计学上的显着差异。然而，更深入的分析使用统计技术来模拟临床试验中发现的更多受控条件 - 称为工具变量分析 - 显示与旧疗法相比，靶向治疗具有3个月的生存优势。与非靶向治疗相比，非靶向治疗的总体生存改善估计值也具有统计学意义 - 1年时为8％，2年时为7％，3年时为5％。与非靶向治疗相比，接受靶向治疗与较低的死亡危险相关。
“更复杂的统计方法使我们能够看到治疗方法在现实世界中的比较，”第一位研究作者， 彭恩医学高级研究员彭鹏祥博士说。“该方法有助于控制治疗组之间无法衡量的差异，这些差异无法通过传统方法进行调整。”
该研究的作者得出结论：“靶向治疗与适度的生存优势相关，尽管治疗组的医疗复杂性更高，但是反映了扩大的患者群体的适当性。随着癌症治疗的进展不断发展，需要采用严格的方法来解释未观察到的混杂因素，以评估其对结果的实际影响。“