肢带型肌营养不良基因疗法研究性新药申请在美获批

拜耳公司的全资和独立运营子公司Asklepios 生物制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其LION-101的研究性新药（IND）申请，以进行1/2期临床研究。LION-101是一种基于新型重组腺相关病毒（rAAV）载体，一次性静脉输注治疗肢带型肌营养不良2I/R9型（Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I/R9，LGMD2I/R9）患者。

LION-101将在一项1/2期多中心研究中进行评估，该研究将评估在经基因确定的LGMD2I/R9成人和青少年受试者中单次静脉（IV）输注的疗效。AskBio计划在2022年上半年开始LION-101 1/2期临床研究的给药。

AskBio治疗学总裁Katherine High博士说：“在临床前小鼠模型中，LION-101疗法显示出剂量依赖性疗效和耐受性，为在临床试验中研究这种新型AAV载体提供了一种明确的方法。目前，还没有批准的治疗LGMD2I/R9的方法，并且只针对该病症状的治疗选择也非常有限，患者负担很重。我们很高兴能开始这种新疗法的临床试验，并希望给患有这种毁灭性疾病中的LGMD2I/R9社群的患者和家庭带来新的治疗选择。”

AskBio首席执行官兼联合创始人Sheila Mikhail说：“LION-101 IND的批准，表明我们致力于解决肌肉骨骼疾病中未满足需求的决心，这些疾病很少或根本没有治疗方法，同时我们将继续推进新型AAV基因疗法的广泛治疗管线。该申请获批后，我们现在已将五个管线项目推进到1/2临床阶段。我们期待着推进这些临床项目，为患有LGMD2I/R9等毁灭性疾病的患者及其家属带来急需的创新基因疗法和潜在治疗方法。”

| 关于肢带型肌营养不良和肢带型肌营养不良2I型

肢带型肌营养不良（LGMD）是一组导致手臂和腿部肌肉进行性虚弱和消瘦的疾病的统称。受影响最严重的肌肉是离身体最近的肌肉（近端肌肉），特别是肩部、上臂、骨盆区域和大腿的肌肉。LGMD的严重程度、发病年龄，和特征因疾病的亚型而异，甚至在同一个家族中也常常表现不一致。首次症状和体征可能在任何年龄出现，通常随着时间的推移而恶化。

肢带肌营养不良2I型（LGMD2I/R9）是LGMD的一种类型，由FKRP基因突变引起。在LGMD2I/R9中，体征和症状通常在儿童晚期出现，可能包括跑步和行走困难。随着时间的推移，症状逐渐恶化，导致严重残疾，患者通常在发病23-26年后只能依靠轮椅行动。目前，没有任何治疗方法可以改变疾病的进展。

原文标题：

AskBio Announces IND for LION-101, a Novel Investigational AAV Gene Therapy for the Treatment of Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I/R9 (LGMD2I/R9), Cleared to Proceed by U.S. FDA

译：黄娟