肢带型肌营养不良基因疗法研究性新药申请在美获批 2024-04-27 05:25:24 拜耳公司的全资和独立运营子公司Asklepios 生物制药公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准其LION-101的研究性新药(IND)申请,以进行1/2期临床研究。LION-101是一种基于新型重组腺相关病毒(rAAV)载体,一次性静脉输注治疗肢带型肌营养不良2I/R9型(Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I/R9,LGMD2I/R9)患者。LION-101将在一项1/2期多中心研究中进行评估,该研究将评估在经基因确定的LGMD2I/R9成人和青少年受试者中单次静脉(IV)输注的疗效。AskBio计划在2022年上半年开始LION-101 1/2期临床研究的给药。AskBio治疗学总裁Katherine High博士说:“在临床前小鼠模型中,LION-101疗法显示出剂量依赖性疗效和耐受性,为在临床试验中研究这种新型AAV载体提供了一种明确的方法。目前,还没有批准的治疗LGMD2I/R9的方法,并且只针对该病症状的治疗选择也非常有限,患者负担很重。我们很高兴能开始这种新疗法的临床试验,并希望给患有这种毁灭性疾病中的LGMD2I/R9社群的患者和家庭带来新的治疗选择。”AskBio首席执行官兼联合创始人Sheila Mikhail说:“LION-101 IND的批准,表明我们致力于解决肌肉骨骼疾病中未满足需求的决心,这些疾病很少或根本没有治疗方法,同时我们将继续推进新型AAV基因疗法的广泛治疗管线。该申请获批后,我们现在已将五个管线项目推进到1/2临床阶段。我们期待着推进这些临床项目,为患有LGMD2I/R9等毁灭性疾病的患者及其家属带来急需的创新基因疗法和潜在治疗方法。”| 关于肢带型肌营养不良和肢带型肌营养不良2I型肢带型肌营养不良(LGMD)是一组导致手臂和腿部肌肉进行性虚弱和消瘦的疾病的统称。受影响最严重的肌肉是离身体最近的肌肉(近端肌肉),特别是肩部、上臂、骨盆区域和大腿的肌肉。LGMD的严重程度、发病年龄,和特征因疾病的亚型而异,甚至在同一个家族中也常常表现不一致。首次症状和体征可能在任何年龄出现,通常随着时间的推移而恶化。肢带肌营养不良2I型(LGMD2I/R9)是LGMD的一种类型,由FKRP基因突变引起。在LGMD2I/R9中,体征和症状通常在儿童晚期出现,可能包括跑步和行走困难。随着时间的推移,症状逐渐恶化,导致严重残疾,患者通常在发病23-26年后只能依靠轮椅行动。目前,没有任何治疗方法可以改变疾病的进展。原文标题: AskBio Announces IND for LION-101, a Novel Investigational AAV Gene Therapy for the Treatment of Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I/R9 (LGMD2I/R9), Cleared to Proceed by U.S. FDA 译:黄娟 赞 (0) 相关推荐 基因疗法赛道持续升温:巨资入场,未来可期 10月26日,拜耳宣布以20亿美元现金预付款收购了一家老牌基因疗法公司AsklepiosBio Pharmaceutical(AskBio),交易还包括高达20亿美元的潜在里程金.本次收购将为拜耳的细 ... 由首位开展AAV基因组克隆实验的科学家创办,基因疗法领航者AskBio让“绝症”也能治愈 2019年,资本寒冬的感叹甚嚣日上,投融资整体环境并不友好,机构募资不易,下手时也变得更加慎重.不少机构和企业都做好了"紧巴巴过冬"的打算.但也有例外. 对于Asklepios B ... 杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法!辉瑞PF-06939926 III期临床研究对首例患者给药治疗! 来源:本站原创 2021-01-12 15:13 2021年01月12日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞(Pfizer)近日宣布,评估基因疗法PF-06939926治疗杜氏肌营养不良症(DMD)男孩 ... 西湖大学常兴课题组|首次报道TAM碱基编辑器高效治疗DMD疾病 杜氏肌营养不良症(DMD),是由位于X染色体中编码肌营养不良蛋白(dystrophin)的基因突变引起,男性只有一个X性染色体,因此病患者大多为男性.据相关组织统计,其发病率约1/3800-1/600 ... 高效靶向肌肉且剂量降低100-250倍?博德研究所定向进化出新型AAV,有潜力用于多种疾病 日前,FDA 与基因治疗相关企业刚刚结束了马拉松式咨询委员会会议,会议的核心围绕 AAV 基因治疗的安全性展开,这一问题一直是基因治疗中的一道 "必答题". 美东时间 9 月 9 ... 诺华天价SMA药Q3增长79%!基因治疗市场潜力初显,拜耳、罗氏纷纷布局 近日,诺华公布了第三季度财报,尽管受到与COVID-19的影响,但Q3仍然实现了销售额122.59亿美元,主营业务营收同比增长11%.而拉动三季业绩增长的主要是Entresto.Zolgensma.C ... MNC药企布局基因疗法:辉瑞、诺华、罗氏、礼来、拜耳…… 2020年10月,两位女性科学家发现了基因编辑技术:CRISPR/cas9基因剪刀,获得了2020年诺贝尔化学奖. 这一事件顺势将基因疗法推向了疾病治疗的投资风口,也再次点燃了大型制药企业布局基因治疗 ... 帕金森病治疗迎来新进展,拜耳推进两款突破性细胞与基因疗法 来源:拜耳集团 2021-06-09 11:25 6月8日,拜耳集团宣布其全资下属的临床试验阶段生物制药公司BlueRock(BlueRock Therapeutics)在开放标签I期临床研究中成功完 ... 被基因疗法改写的轮椅人生 这是一个关于一种致命的遗传病.一个锲而不舍的科学家和一个从未失去希望的家庭的故事. 9岁的Conner Curran(右)和他7岁的弟弟Will(图片来源:NPR) Conner Curran被 ... Nature综述:基因编辑 “童话” 暗面犹存,效率低下成致命缺陷 近期,Nature 上发表了一篇题为 "The delivery challenge: fulfilling the promise of therapeutic genome editin ... 前沿布局,后浪推新!拜耳的转型之道 2020年以来,整个世界都经历着新冠疫情的严峻考验,这让全社会把目光与希望集中投向了医疗与医药产业.行业各方参与者都在持续加大投入,加速推进前沿技术转向为可供临床使用的疗法.与此同时,越来越多的医药企 ... 2019年全球生物技术融资盘点:总体规模下降,A轮金额缩水,IPO数量减少 4月6日,FierceBiotech基于EvaluateVantage报告对2019年生物技术领域的风险投资事件进行了盘点与分析.2019年,全球生物技术公司风险投资整体趋势可以总结为以下3点: 1. ... 大健康产业投资并购动态周报Vol.23 西恩投资专注于大健康领域的并购,以业内的优秀产业方为服务对象,立足于对行业的深刻理解和判断,利用自身拥有的大健康领域数据.产业资源以及专业并购团队,结合投行.投资和产业咨询等多种业务工具,让优秀的产业 ...