双靶点CAR-T疗法AUTO3获FDA孤儿药资格：有望成为best in class

Autolus Therapeutics公司4月23日宣布，其开发的双靶点CAR-T疗法AUTO3获得了FDA批准的孤儿药资格，用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）。

AUTO3是包含有靶向CD19和CD22两种独立的嵌合抗原受体（CARs）的T细胞疗法。Autolus公司首席执行官Christian Itin表示，“通过解决抗原逃逸这一导致ALL复发的原因，我们相信AUTO3有潜力成为治疗儿童ALL的best in class疗法。”

3月底，Autolus公布了AUTO3在儿科ALL患者中开展的I /II期 AMELIA试验的最新结果。数据显示，所有6名接受最高剂量AUTO3治疗的患者均达到微小残留病（MRD）-完全缓解（CR）。此外，报告还指出，截至2019年2月，仍有4名患者维持MRD阴性完全缓解，缓解持续时间长达10个月。Autolus当时表示，在CAR-T初治患者中也没有CD19或CD22阴性复发的报道。

Christian Itin同时指出：“AUTO3相比目前市场上的CAR-T疗法也有更高的安全性，细胞因子释放综合征（CRS）和临床研究中观察到的神经毒性严重程度更低。” 去年12月，Autolus报告了AMELIA试验的初步结果，称AUTO3具有可控的安全性，有可能克服患者的阴性复发，而阴性复发是目前CD19 CAR-T治疗的主要局限。”

Autolus公司表示，通过同时靶向CD19和CD22，AUTO3旨在将B细胞恶性肿瘤患者单一抗原丢失引起的复发风险降到最低。除AMELIA临床试验外，正在进行的I/II期ALEXANDER研究还评估了AUTO3用于复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤的疗效和安全性。