儿童特发性肺含铁血黄素沉着症:用“激素+来氟米特+间充质干细胞”安全有效

广东中山大学孙逸仙纪念医院Lu-Hong Xu等人研究发现“激素+来氟米特+间充质干细胞”治疗儿童特发性肺含铁血黄素沉着症(pediatric idiopathic pulmonary hemosiderosis,IPH)安全有效。
IPH是一种少见、病因不明、好发于儿童的以弥散性肺泡毛细血管反复出血、肺间质含铁血黄素沉着为显著特点的疾病。该病的特征性表现是反复咯血、缺铁性贫血和弥散性肺浸润三联征,该病病因尚不明确,一般认为与遗传、免疫、牛奶过敏、环境因素和铁代谢异常等有关,目前观点多认为与免疫系统有关。
研究共纳入10例患者,基于临床症状,实验室检查,肺含铁血黄素沉着症确诊IPH。诱导治疗包括甲强龙冲击治疗(10mg/kg/d,3天),泼尼松(2 mg/kg/d,8周逐渐减量)联合来氟米特(0.3~0.5mg/kg/d),维持治疗包括低剂量糖皮质激素(泼尼松5mg/天,12个月),来氟米特(0.3~0.5mg/kg/d,12个月)联合人骨髓间充质干细胞(mesenchymal stem cells,MSC)治疗。
所有患者对低剂量激素、来氟米特和MSC治疗完全应答。中位随访时间为23个月(4~34个月),7例患者在治疗结束前进行间断治疗,随访期间无复发。所有患者情况均保持良好,无咳嗽或咯血。实验室检查显示血红蛋白和血清铁水平正常。此外,胸部计算机断层扫描未发现肺出血,包括咯血和肺浸润的情况。研究还发现,给予MSC不仅升高CD4+CD25+调节T细胞数,也降低Th17细胞的比例。
研究显示,“激素+来氟米特+间充质干细胞”治疗对儿童特发性肺含铁血黄素沉着症治疗安全有效。
Journal of Tropical Pediatrics
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