FDA | 抗AML白血病新疗法获批
2018年11月21日，美国食品药品管理局批准Daurismo（glasdegib）片剂联合低剂量阿糖胞苷（low-dose cytarabine，LDAC；一种化疗）治疗75岁以上新确诊的急性髓系白血病（acute myeloid leukemia，AML）患者，或合并其他慢性病（该合并症可能会不允许强化化疗的使用）的AML患者。
强化化疗通常用于控制AML，但许多AML患者由于其毒性而无法进行强化化疗。现在批准的新治疗使得医生可以使用一种新工具来治疗具有特定需求的AML患者。
临床试验表明，与单独使用LDAC相比，Daurismo联合LDAC可改善无法耐受强化化疗患者的总生存期。
AML是一种进展迅速的癌症，在骨髓中形成，导致血流和骨髓中异常白细胞增多。
研究人员在随机临床试验中研究了Daurismo的疗效，111例新诊断AML的成人患者接受Daurismo联合LDAC，或LDAC单药治疗。该试验测量了从随机化到因任何原因死亡的总生存期。结果显示，接受Daurismo治疗的患者总生存期有显著改善。Daurismo + LDAC组患者中位总生存期为8.3个月，LDAC单药组患者中位总生存期为4.3个月。
在临床试验中，Daurismo常见的副作用包括低红细胞计数（贫血）、疲劳、出血、发热伴低白细胞计数（发热性中性粒细胞减少症）、肌肉疼痛、恶心、四肢水肿、低血小板计数（血小板减少症）、气短（呼吸困难）、食欲下降、味觉障碍、口腔或咽喉疼痛（黏膜炎）、便秘和皮疹。
Daurismo的处方信息包括一个黑框警告，提醒医生和患者关于胚胎-胎儿死亡或重度先天缺陷的风险。在孕期或哺乳期，不应使用Daurismo。在开始Daurismo治疗之前，应对育龄女性进行验孕检查，在治疗期间和最后一次给药后至少30天内应采取有效避孕措施。
该警告框还建议男性患者注意精液中残存药物的风险，并建议在治疗期间和最后一次给药后至少30天内使用避孕套。必须向患者分发一份Daurismo用药指南，其中提供关于药物使用和风险的信息。同时，建议患者在治疗期间不要献血或捐献血液制品。医生还应该监测患者心电活动的变化——QT延长。
参考资料：
https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm626443.htm
