2019年J·P摩根大会：生物医药市场低迷，企业、学术界、投资者将如何应对？
一期一会。2019年1月，JP摩根医疗大会如期在旧金山召开。在这个被称为“生物医药的超级碗”的大会上，数额巨大的生物医药技术交易在觥筹交错和数次握手交谈间就能达成。
在会议举行的最后一天，参会企业共同讨论了美国仿制药行业将出现的增长情况；学术研究人员呼吁进行更多的技术转让；大型交易的进行使生物技术投资者信心倍增。
以下是动脉网您整理的主要内容：
美国仿制药：摇摇欲坠，但根基更稳固
出席JPM医疗保健大会的仿制药企业高管们表示，当前，美国药品定价压力正在缓解，而他们对这一情况持谨慎而乐观的态度。
由于收购方的整合以及FDA批准的仿制药数量增加，美国仿制药价格多年来一直处于压力之下。
Teva Pharmaceutical公司首席执行官Kare Schultz将这一趋势称为“死亡螺旋”，而Mylan NV首席执行官Heather Bresch则将这种情况比作“地震”。
但两位高管都表示，药品定价压力似乎正在减轻。Schultz告诉投资者：“这是一个戏剧性的变化，我们不再经历价格下跌的“死亡螺旋”，目前形势要稳定得多。”
Schultz在2017年接任首席执行官后不久就做出决定，Teva Pharmaceutical将提高不盈利产品（约占公司投资组合的10%）的价格，或者停止销售这些产品。但这位高管强调，这一改善并不意味着市场将回到价格持续下跌前几年的水平。他补充称：“这只是意味着市场的这种持续下跌已经停止。”
Bresch回应了这一观点，只是她的话听起来更加谨慎。“我认为‘稳定’这个词是相对的”，她表示，仿制药行业仍在努力应对后果，并试图恢复稳定。
制药业需要更合理地奖励学术界
尽管制药业的大佬们正在庆祝2018年新药获批创纪录，但目前大家都不清楚新药屡获批准这一成功能否持续下去。
Dana-Farber癌症研究所总裁兼首席执行官Laurie Glimcher在2019年无锡全球论坛上发表讲话时表示，她担心制药公司自身的关注点过于狭隘，与外部研究资源接触时过于谨慎。
“我们在免疫疗法方面取得了一些重大进展，但只对20%的患者进行免疫治疗，且只有8到9类肿瘤对这种疗法敏感。”她表示，主要制药公司都在关注同样的事情，但继续开发更多针对PD-1的疗法无疑是在浪费时间。
Glimcher认为，该行业需要探索其他领域，学术界和小型生物技术公司比大型制药公司更有可能实现这一目标。然而，只有大型制药公司提供适当的资源和支持，这一目标才会更快实现。例如，Deerfield Management于2018年11月宣布，在Dana-Farber投资8000万美元，建立蛋白质降解中心。
“大多数新目标的发现都将发生在学术界，但我们只能将它们发挥到一定程度”，她指出。
Glimcher补充说，问题在于学术中心对行业的贡献没有得到公平的回报。“当我们与风险投资公司或制药公司合作时，我们只获得2%的版税，因为我们是早期合作伙伴。如果我们想成倍地增加新药靶点的数量，制药公司将不得不与学术机构进行更多的合作，并对他们的杰出工作给予适当的奖励，而不论其发展阶段如何。”
Glimcher认为Dana-Farber和Deerfield之间的关系是制药公司应该关注的。她说，“Deerfield在资助学术机构方面有着独特的方式，它们将提供至多8000万美元，资助蛋白质降解领域的一系列基础和转化科学项目。更重要的是，Deerfield认识到他们必须与学术界分享利益，因此我们在研究结果中拥有50%的股权。”
Regenxbio正在重新调整其战略重点
Regenxbio提供基因治疗的腺相关病毒（AAV）平台已被授权给十几家合作伙伴，用于治疗一系列疾病。2019年将是该公司的5个临床和1个临床前基因治疗候选组合的一个具有里程碑意义的年份。
Regenxbio已经报道了在主导项目RGX-314中，湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）的I / IIa期阳性结果，并计划在今年晚些时候将该基因疗法纳入IIb期。该项目在很多方面对公司来说都意义重大，包括转向后期开发，以及扩大湿性AMD市场的占有规模。
该公司创始人兼首席执行官Ken Mills 指出，像湿性AMD这样的“主流”适应症并不是基因治疗的标准，基因治疗往往侧重于罕见疾病，比如合作伙伴诺华公司（Novartis AG）去年4月斥资87亿美元收购AveXis后获得的AVXS-101。这种治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法正在接受美国FDA的审查，预计将于今年获得批准。
Ken Mills表示，他创立Regenxbio的时候，基因疗法被认为是不安全且不具创新性的，因为基因疗法在其前一个发展时代出现了安全问题。10年后的今天，“看到一款产品获得批准，真的很令人满意”，他说。
Regenxbio有三个其他项目或进入I / II期：RGX-501用于纯合家族性高胆固醇血症，中期数据预计将在2019年下半年发布；RGX-111用于粘多糖贮积症I型（MPS I），试验入组预计将于今年年中开始；用于治疗MPS II的RGX-121也将在今年下半年提供中期数据。
此外，Regenxbio还计划在2019年下半年为该公司的临床前候选药物RGX-181申请试验性新药（IND），该项目旨在治疗晚期婴儿神经元蜡样脂褐质沉积症2型（CLN2）。
Regenxbio现在更少关注合作伙伴关系，更多关注自己的产品线，但Mills表示，该公司将继续通过合适的候选产品和技术实力向合作伙伴授权其NAV技术平台，因为它希望帮助更多有需要的患者。
雷迪实验室正在中国“大展宏图”
雷迪实验室（Dr. Reddy's Laboratories ）在中国遇到困难时坚持了下来。作为全球第二大制药市场，中国不断变化的监管规定为该公司打开了机遇之门。这家公司相信，它的长期基地现在可能会为其带来回报。
雷迪首席运营官Erez israel在JPM的会议上说，“在过去20年里，我们在中国销售了大约1亿美元的产品，即使在困难时期，我们也从未离开过中国，希望现在我们能从中受益。”
israel在去年10月该公司公布第二季度业绩时发布的概述的基础上，就该公司在中国的发展计划提供了更多细节。中国最近出台了一系列监管改革措施，制定了接受外国临床试验数据以获得新药批准的规范，旨在鼓励创新和加快药品审批。该公司认为，其美国产品组合中的70种产品可以满足中国新的监管要求，其中一些产品的注册已经开始。
这位Teva Pharmaceutical前高管表示：“其中一些甚至很快就会推出，对此我们很有经验，因为我们过去在中国进行注册的时间比这更长。”但他没有提供产品细节。
israel在JPM会议中还提到了在中国特定地区扩大当地制造业和合作伙伴关系的计划。该公司在中国现有的子公司昆山罗潭药业有限公司（KRRP）是与加拿大罗潭集团合资成立的。2017年，雷迪的另一家子公司雷迪（无锡）药业有限公司也在中国成立。
与中国监管机构建立了良好的关系，熟悉中国所有省份的商业化进程，这些都是雷迪在市场扩张过程中有利于该公司的其他优势。israel说：“我们目前的产品有70种，公司希望通过引进更多的产品来大举进入中国市场，而我们要在中国市场格局发生变化的情况下这样做。”
对印度市场的新一轮攻势是雷迪战略的另一个关键组成部分，管理层认识到，该公司可能没有像它本应做到的那样专注于印度市场。“雷迪曾经是印度市场的重要参与者，现在我们将带着新产品回归”。israel补充说，在过去18个月中，该公司管理层约有70％发生了变化。
UroGen公司希望UGN-101能卖个“好价钱”
纽约生物技术公司UroGen尚未决定对UGN-101（%0.4丝裂霉素凝胶）的定价，该产品用于治疗第三阶段的上尿路移行细胞癌。该公司新任首席执行官Liz Barrett在JPM会议中表示，基于该药的价值，它的价格可能不菲。
UGN-101是丝裂霉素C的缓释制剂，丝裂霉素C是一种DNA交联化疗药物，冷冻后为液体，但在体内变为固体，由UroGen公司的RTGel技术平台开发。
Barrett是最近才加入UroGen的，这家生物技术公司于1月3日宣布，曾任诺华肿瘤学公司（Novartis Oncology）负责人的Liz Barrett将加入该公司，监督UGN-101的批准和发布。
1月8日，该公司发布了其奥林匹斯III期研究的额外数据，数据显示61名可评估的患者中有57％接受了UGN-101，以治疗低级别上尿路移行细胞癌，且在其主要疾病评估时间点实现了完全响应。
Barrett表示，UroGen计划在2020年推出UGN-101。
该公司已做了大量准备工作，但尚未确定定价。Barrett说，目前的治疗涉及多种共病和手术，因此从药物经济学的角度来看，其价值主张是强有力的。“我们非常有信心，我们将能够提出一个相当可观的价格，”她说。
该公司在II期还有一种名为UGN-102（0.18%丝分裂霉素）的肿瘤特化制剂，但该公司高管表示，他们迫切希望将研发范围扩大到这种疾病之外。
UroGen已经与艾尔健（Allergan）建立了合作关系，利用其RTGel技术平台，开发一种用于膀胱过度活跃症的肉毒杆菌素产品。
“目前，肉毒杆菌毒素的治疗方法是，患者必须在膀胱中注射大约40到60次肉毒杆菌毒素。而RTGel只需注射一次肉毒杆菌素就能达到疗效。所以你可以想象这对患者来说是多么重大的进步”，Barrett在JPM会议中说道。
大型交易的进行使生物技术投资者信心倍增
Loncar Investments首席执行官Brad Loncar表示，在生物技术股市经历了2018年下半年的艰难时期以及12月的整体市场低迷之后，投资者对于今年登上飞机前往摩根大通的热情不高。
Loncar说：“人们不可能在2019年对生物技术抱有更低的期望了，没有人希望与任何生物技术公司有任何关系。”然而会议开始前后的两项大型并购交易改变了这一情形。
1月3日，百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb ）宣布计划以740亿美元收购新基制药（Celgene）。紧接着，礼来公司（Eli Lilly ）于1月7日出手，同意以80亿美元收购Loxo Oncology。
考虑到两家公司在后期的研发上都遭遇了重大挫折，百时美施贵宝和新基的合作是有意义的。“这两家公司都艰难地进入到2019年，”Loncar说。他补充道，百时美施贵宝和新基需要做些事情来安抚受挫的投资者，它们在一起可能比独立运营时更强大。他指出，两家公司预计在合并后实现价值25亿美元的协同效应。
但Loncar预计，因药品定价压力令支付方在谈判中占上风，所以这不会是今年唯一的大型并购交易。生物技术和制药公司预测，由于净药物价格下降挤压了收入，它们的营业利润率将会下降。他说，制药商将面临压力，他们必须联合起来，扩大规模并提高议价能力，同时寻找提高经营效率、降低成本的途径。
礼来对Loxo Oncology的收购也吸引了很多投资者的注意。对此，Loncar表示：“事情总是瞬息万变，而这就是正在发生的事实。”
文 | 聂广红
微信 | nienie928
添加时请注明：姓名-公司-职位
后台发送关键词即可获得相关好文
网站、公众号等转载请联系授权
近期推荐
★ 玉环医改（二）：首期联合14家基层医疗机构组成健共体模式
★ Nature子刊深度综述：“人工智能+医疗”的实施现状与未来发展