南开大学抗脑胶质瘤药物获孤儿药认定 / 开普饭

蓝海市场,跨国药企纷纷布局. 近日,一位高中学历的父亲为救身患罕见病的儿子,自学基因编辑.自制药用级化合物的新闻,引发热议. 他的孩子,是云南第一例Menkes综合征患者,在9个月大时被确诊患有这种全 ...

近日,FDA 已授予 LP-184 孤儿药称号,作为多形性胶质母细胞瘤和其他恶性胶质瘤患者的潜在治疗选择.LP-184 是目前处于临床开发阶段的小分子候选药物,它是下一代烷化剂,优先破坏癌细胞中过度表 ...

11月FDA批准药物报告重点资讯: ➢5家中国药企的药品获得FDA批准上市 ➢11月有6个孤儿药获得批准,百济神州郝然在列美国FDA药品上市概述 11月国内药企通过FDA审批上市的药品共计5个,详情 ...

6月12日,FDA授予Berubicin(以前称为RTA 744)孤儿药称号,旨在治疗恶性神经胶质瘤. ▏研究详情胶质母细胞瘤是星形细胞肿瘤中恶性程度最高的胶质瘤,其治疗难度大,患者预后不理想,平均 ...

撰稿: 医伴旅内容团队原创文章,未经许可,请勿转载胶质母细胞瘤(GBM)是一种最常见的脑部原发性癌症,是胶质瘤的一种,是神经外科最常见的恶性肿瘤.位于中枢神经系统上,多数生长于幕上大脑半球各处,发 ...

1983年的孤儿药法案*旨在奖励制药公司开发罕见病药物,给予制药企业7年市场独占权,减免50%的合格临床研究费用(税收抵免),加速审评上市等优待政策.该法案对于美国孤儿药研发产生了显著影响,截至202 ...

昨天(2月最后一天),是第14个国际罕见病日. 所谓罕见病,即发病率极低的疾病,WHO将罕见病定义为患病人数占总人口0.65‰-1‰的疾病,美国则定义为每年患病人数<20万人(或发病人口比例&l ...

FDA药品加速审评和认定途径:为了让患者更早拿到用到好的药品 1.罕见病药物资格认定:orphan drug desigation 罕见病,指那些发病率极低的疾病,罕见疾病又称"孤儿病&qu ...

2020 年 9 月 10 日,甘李药业发布公告称,公司收到美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药开发办公室的正式书面回函,授予本公司在研创新药细胞周期蛋白依赖性激酶 4/6(CDK4/6)抑制剂 G ...

看点 ➢ 2020年共计有72个ANDA获得首仿药批准,部分国内已上市 ➢ 2020年共计有47款孤儿药获批上市 ➢ 2020年复星医药旗下GLAND PHARMA LTD成为中国药企在FDA上市榜首 ...

亨廷顿氏病.神经纤维瘤.杜氏肌营养不良.成骨不全症.马凡氏症.布鲁顿无丙种球蛋白血症.先天性肾上腺发育不全.早衰.无法入睡.一夜白头.异食癖.外国口音综合征--上述疾病虽然发病机制各不相同.临床表现亦 ...

信达生物.君实生物.艾伯维.安进等40家公司产品获得资格. 3月美国食品药品监督管理局(FDA)发出了44项孤儿药资格,有40种药物或疗法获得孤儿药资格. 44项孤儿药资格中有3项治疗胰腺癌,5项治疗 ...

南开大学抗脑胶质瘤药物获孤儿药认定