【干货】改良型新药的立项和研发策略

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改良型新药迎来“注册申报的春天”2020年7月1日起，化学药品、生物制品注册分类正式按照NMPA发布的《化学药品注册分类及申报资料要求》和《生物制品注册分类及申报资料要求》实施。对于其中2类新药——改良型新药如何开展临床试验，CDE在2020年6月24日发布的《化学药品改良型新药临床试验技术指导原则（征求意见稿）》中亦予以明确的路径指导。在原研已有研发数据的基础上进行处方、剂型、给药途径、适应症等方面的优化，针对未被满足的临床需求，降低成本、缩短临床研发周期进行注册申报，改良型新药正在成为我国注册申报的热点领域。2如何科学、合规地发挥改良型新药注册申报的优势？改良型新药是在已知活性成分（active pharmaceutical ingredient, API）的基础上，对其结构、剂型、处方工艺、给药途径、适应症等进行优化，具有明显临床优势的药品。《化学药品改良型新药临床试验技术指导原则（征求意见稿）》是对于《化学药品注册分类及申报资料要求》的补充，意在进一步明确我国改良新药的临床优势定义、鼓励我国改良新药的临床开发。杨劲教授在关于“改良型新药的立项和研发策略”的分享中，基于个人理解，也对下述问题从科学角度进行了分析与探讨：●什么才是明显临床优势？如何选择对照？例如缓控释制剂可提高患者依从性，但无明显的疗效优势，是否需要开展确证性临床试验？●原研药品研发数据基础如何评估？对于处方、剂型等进行优化，如何才能有效利用原研已有数据，降低研发成本，缩短研发周期？●临床开发如何进行定位与策略选择？例如长效皮下埋植制剂，降低了血药浓度的波动度，有没有信心通过临床试验证明临床优势？还是仅仅定位于减少服药次数，提高依从性？●改剂型但不改给药途径，生物等效性研究的思路是否与仿制药有区别？●如何自证临床优势？对于申请加快审批的可行性评估？技术壁垒与风险分析？3谋思医药一站式助力改良型新药：从立项到临床开发改良型新药是对已知活性成分的上市药品进行优化，被改良药品的结合靶点、作用机制、药效学数据、人体药代动力学数据、有效性证据和安全性特征均较为明确。因此，化药改良新药的临床研发可借鉴已上市药品的临床开发经验，立足于明确的临床需求——如现有已上市药品疗效待提高、毒性待改善或给药方式待优化等，进行优化。开展必要的临床试验，通常在临床试验中对临床优势进行概念验证，并最终确证。——《化学药品改良型新药临床试验技术指导原则（征求意见稿）》上海谋思医药科技有限公司（谋思）是国内首家专业提供临床药理/定量药理服务的CRO公司，拥有国内最大的临床药理/定量药理团队，丰富的人体药代/药效动力学、药物剂量-暴露量-效应、临床开发策略制定等项目经验，可助力申请人全面、科学分析已上市药品的已有数据。●助力申请人制定改良型新药的开发策略和合理路径●采用探索工具有效降低决策风险●在提供策略服务的同时，提供一站式临床运营服务，加快试验进度谋思医药的临床药理/定量药理团队可协助申请人在开发过程中进行动态数据分析、种族敏感性分析与临床决策，应用计算机建模与模拟优化临床方案设计，真正发挥改良型新药“降低成本、缩短临床研发周期”的优势，同时谋思医药的数据管理、生物统计、医学撰写和临床运营团队可共同实现一站式高效服务申请人临床开发全过程。以下为杨劲教授关于改良型新药的立项和研发策略的完整讲稿：

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