干货 | 美国临床试验常见问答

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什么是试验性药物？

试验性药物是处于研究阶段，没有获得美国食品和药物管理局（FDA）许可，未能获批在美国合法销售的药物。

FDA批准是药物开发过程的最后一步。第一步是在实验室里测试新药。如果结果积极，下一步是开展人体药物试验，在此之前，药物公司或赞助商须向FDA提出申报。这称为新药临床试验(IND)。一旦IND被批准，临床试验即可开始。临床试验研究是为了确定药物的安全性和有效性。临床试验完成后，发起人把研究结果以新药申请或生物制剂许可申请的形式提交FDA。经过仔细审查，如认为申请的药物是安全有效的，最终就会获得批准。

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患者有什么途径可以获得试验性药物？

目前为止，病人获取试验药物最常见的方式是参加临床试验，医生可能会建议将试验药物纳入治疗方案，患者及家属可向医生咨询临床试验或治疗癌症的新药。

患者及家属也可以通过检索美国国家癌症研究所NCI的临床试验数据库（如下图），来获取更多有关进行中的临床试验新药的信息。

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此外还有其他方式获得试验药物吗?

不太常用的方式包括诸如扩展访问协议、特殊情况或同理心优先特例。临床试验发起人必须同意药物经此途径使用。

这些例外机制下的试验药物必须符合下列标准：

• 必须有大量的临床证据表明该药物可以让特定癌症的人群受益。

• 必须能在临床试验之外安全给药。

• 必须保证对正在进行和计划进行的临床试验有足够的药物供应量。

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所有的试验药物都能够通过扩展访问协议或特殊的例外机制来获得吗？

不，发起人有权决定是否在临床试验以外提供试验药物，其可行性在一定程度上受到药物供应、患者需求或其他因素的制约。

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如果可以通过临床试验之外的方式使用药物，判断患者能否接受治疗的标准有哪些？

如果考虑临床试验以外的途径来接受试验药物治疗，患者必须符合以下标准：

• 曾接受标准疗法但疗效不佳

• 不适合任何正在进行的临床试验

• 没有可接受的治疗方案

• 试验药物对此种癌症表现出活性

• 预计获益多于风险

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想通过特殊的例外机制来接受试验药物，该怎么办？

对获得试验药物感兴趣的病人应向医生咨询可行的选择。医生可以与研究发起人联系，从而提出特殊的例外机制的请求。此过程中要求医生遵守严格的指导方针，包括取得机构审查委员会的批准，并获得病人的知情同意。知情同意书需由病人签署，其中概述了治疗的已知风险和益处，以及病人的权利和责任。

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接受试验药物的费用是多少？

一般来说，试验药物是免费提供的。然而，治疗可能会产生其他费用。开始治疗前，患者应与保险公司核对费用的相关情况。

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接受试验药物的潜在缺点有哪些？

目前尚不清楚试验药物是否优于标准疗法，不排除病人可能无法受益。对于药物的副作用（包括长期和短期）无法完全理解，尤其是当药物还处于早期测试阶段。另外，健康保险可能不涵盖试验药物相关的费用。

爱诺美康翻译部原创编译

来源 | https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet