palovarotene用于治疗进行性骨化性纤维发育不良症，有效抑制异位骨化！

　　2021年5月，美国FDA已受理palovarotene的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药用于治疗进行性骨化性纤维发育不良症（FOP，也被称为“石人综合征(Stone Man Syndrome)”）。

　　palovarotene NDA主要基于正在进行的MOVE试验（NCT03312634）的数据，这是在FOP方面开展的第一个全球多中心3期试验。MOVE是一项开放标签、单臂试验，正在评估palovarotene慢性/发作给药方案在降低FOP患者新的年化HO方面的疗效和安全性。

　　对试验主要终点的事后分析表明，与自然史研究中未经治疗的受试者（n=98，23318立方毫米）相比，接受palovarotene治疗的受试者（n=97，8821立方毫米）的年平均新HO体积减少62%（名义加权线性混合效应[wLME]模型预测，-11611立方毫米，p=0.0292）。总的来说，29.3%的受试者至少报告了一次严重不良事件（AE），包括在基线检查时骨骼发育不成熟的受试者中，27.1%的受试者出现了过早的骨骺闭合（PPC）或骨骺疾病。截至数据截止日期，最常见的治疗相关不良事件包括皮肤和皮下组织疾病（97%）、胃肠道疾病（77.8%）和感染（74.7%）。