肝癌免疫新药ilixadencel获FDA孤儿药称号
Immunicum AB公司12月31日宣布,该公司的主要候选药物ilixadencel(一种基于细胞的现成免疫引物,用于治疗肝细胞癌(HCC)已获得美国食品和药物管理局(FDA)的 "孤儿药 "认定(ODD)。
这一指定是基于ilixadencel在不可切除和/或转移性HCC患者中进行的I/II期临床试验的数据。
2020年5月,Immunicum的ilixadencel获得了FDA的再生医学高级疗法(RMAT)指定,用于治疗转移性肾细胞癌患者的ilixadencel。2020年12月,Immunicum宣布获得美国FDA对ilixadencel作为治疗胃肠道基质瘤(GIST)的快速通道指定。
关于ilixadencel
Ilixadencel是一种现成的基于细胞的癌症免疫疗法,用于治疗实体瘤。它的活性成分是来自健康献血者的活化异体树突状细胞。将这些细胞注射到患者的肿瘤中会产生炎症反应,进而导致患者的细胞毒性T细胞的肿瘤特异性激活。
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ilixadencel作用机制
到目前为止,ilixadencel已经在各种实体瘤适应症中进行了一系列临床试验,包括转移性肾细胞癌(mRCC),肝细胞癌(HCC)和胃肠道基质瘤(GIST),并与几种标准的癌症疗法,如酪氨酸激酶抑制剂Sutent®(舒尼替尼)和Stivarga®(瑞戈非尼),以及检查点抑制剂Keytruda®(pembrolizumab)联合使用。Ilixadencel一直保持着积极的安全性和耐受性,并在随机II期MERECA试验中显示出初步的疗效迹象。Ilixadencel目前正向临床开发后期发展。
关于肝细胞癌
肝细胞癌(HCC)是一种罕见的适应症,但却是肝硬化患者最常见的死亡原因。由于多数情况下无法通过手术彻底切除肿瘤,进展非常迅速,预后较差。肝细胞的恶性转化可能是各种起源的结果,如慢性病毒性肝炎、酒精和代谢紊乱等。
参考资料
[1]Immunicum AB (publ) Receives FDA Orphan Drug Designation for Ilixadencel as a Treatment for Hepatocellular Carcinoma (HCC)