【治疗】Capricor Therapeutics公司获得NIH420万美元的研究经费用于开发外泌体治疗左心发育不全综合征

外泌体资讯网 讯/ (洛杉矶，2016年10月20日，美通社) Capricor Therapeutics公司（纳斯达克股票代码：CAPR）是一家临床阶段生物技术公司，为心脏和其他严重的医疗状况开发生物治疗方法，今天宣布，获得来自美国国立卫生研究院（NIH）高达420万美元的研究经费，用于开发治疗发育不全的左心综合征（HLHS）的CAP-2003（心球样细胞团来源的细胞外泌体）。

“Capricor公司在竞争非稀释性资本来源方面的成功记录反映了我们对科学卓越的承诺以及追求我们技术治疗潜力的重要性。迄今为止，我们已经从政府机构获得了3000万美元以支持我们的细胞和exosome在临床前和临床研究的进展，”Capricor总裁兼首席执行官Linda Marbán博士说。“HLHS是心脏的一个悲剧性先天性缺陷，尽管可做几次复杂的手术，但经常会导致心力衰竭和过早死亡。通过这项基金以及国防部最近授予用于资助开发CAP-2003商业制造过程的资金，我们现在有两个联邦资助，将使我们能够扩大外泌体项目研发的范围。”

“与基于细胞的策略相比，外泌体提供了一种与再生医学不同的方法，并且更像传统药物。CAP-2003是独立于其来源细胞的，因此我们相信该产品可能提供临床应用的机会，尤其是那些不是我们细胞治疗产品（CAP-1002，同种异体心球样细胞团来源的细胞）理想靶标的。我们目前正在寻找适应症，CAP-2003可以局部给药，能更好地对损伤的细胞起作用。我们的眼科计划和我们新的HLHS计划是基于每个提供的直接交付选择的。CAP-2003在眼睛损伤模型中显示出令人信服的数据，我们期待明年应用到眼科的移植物抗宿主疾病，包括严重干眼、疼痛和光敏感性的疾病，这些都是骨髓移植的常见并发症，”Marbán博士补充说。

“我们很高兴参与这项研究工作的一部分，负责心球样细胞团来源细胞（cardiosphere-derived cells, CDCs）再生作用的CDC外泌体，可能用于治疗严重的先天性心脏病，” 马里兰大学医学院外科副教授兼马里兰大学医学中心小儿心脏外科主任Sunjay Kaushal博士说。Kaushal博士是Capricor的合作者，将是HLHS未来临床试验的主要研究者。“我们期待看到CAP-2003能否在最初的临床前模型和最终的HLHS患者身上改善心脏功能。”

CAP-2003是从Capricor的同种异体心球样细胞团来源细胞（CAP-1002）分离的外泌体，在几种心脏病症（包括与Duchenne肌营养不良相关）上正处临床开发阶段。（exosomemed.com）

关于左心发育不全综合征

HLHS是当心脏左侧的部分如二尖瓣、左心室、主动脉瓣和主动脉不正常发育时发生的病症。大多数婴儿中HLHS的发病原因是未知的，如果不进行治疗，HLHS是致命的。根据疾病控制和预防中心统计，在美国每年约有960名婴儿出生时患有HLHS。

关于Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics公司（纳斯达克股票代码：CAPR）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发治疗心脏和其他严重疾病的生物治疗方法。Capricor的首要候选药物CAP-1002是一种心脏细胞治疗剂，目前正在评估治疗Duchenne肌营养不良和心肌梗死相关心脏病的疗效。Capricor正在推进其专有的外泌体产品候选药CAP-2003，用于治疗眼科疾病，并正在探索其他领域治疗应用。 Capricor的产品组合还包括Cenderitide，一种双重利尿钠肽受体激动剂，可用于治疗晚期心力衰竭和其他潜在适应症。

参考原文：

http://www.prnewswire.com/news-releases/capricor-therapeutics-awarded-up-to-42-million-from-national-institutes-of-health-to-evaluate-exosomes-for-hypoplastic-left-heart-syndrome-300348199.html