2019上半年FDA批准的八大血液淋巴疾病新药！

1. 2019.7.3

FDA加速批准selinexor联合地塞米松治疗既往至少接受过4种治疗方案（包括烷基化剂、糖皮质激素、硼替佐米、卡非佐米、来那利多胺、波莫利多胺和一种抗cd38单克隆抗体）耐药的复发难治的多发性骨髓瘤患者。该批准基于STORM研究，总有效率为25.3%。selinexor的推荐剂量为80毫克，与地塞米松20mg联合口服，每周第1天和第3天。

2. 2019.6.27

FDA批准daratumumab联合来那度胺+地塞米松治疗初诊的无法接受自体骨髓移植的多发性骨髓瘤患者。批准基于MAIA研究，相比来那度胺+地塞米松31.9个月的PFS，三药联合方案DRd的PFS尚未达到 (HR 0.56; 95% CI: 0.43, 0.73; p<0.0001)。有明确统计学差异。推荐使用剂量：16mg/kg。

3. 2019.6.10

FDA加速批准polatuzumab vedotin-piiq (POLIVY.)，一种CD79b的抗体药物偶联物，与苯达莫司汀和利妥昔单抗联合，用于至少2种治疗方案后失败的成人复发性或难治性弥漫性大b细胞淋巴瘤(DLBCL)的患者。基于GO29365研究，P+BR方案的完全缓解率可以达到40%，而BR方案只有18%。三药有效率可达69%，两药有效率只有25%。推荐剂量为1.8 mg/kg，每21天，静脉输注90分钟以上，循环6次，并与苯达莫司汀和利妥昔单抗联合使用。

4.  2019.5.29

FDA批准gilteritinib (XOSPATA)的标签中添加总体生存数据，该药既往被批准用于复发或难治性的FLT3突变的急性髓系白血病(AML)的成年患者。基于ADMIRAL研究，接受gilteritinib治疗组的OS为9.3个月，接受常规化疗的对照组的OS为5.6个月，HR 0.64,P=0.0004。推荐用法  120mg，每天一次，口服。

5.  2019.5.28

FDA批准来那度胺联合利妥昔单抗治疗经治的滤泡性淋巴瘤(FL)和边缘区淋巴瘤(MZL)患者。基于AUGMENT研究，相比单纯用利妥昔单抗，来那度胺+利妥昔单抗的PFS明显提高，分别为39.4:14.1月。有效率为80%：55.4%。推荐用法：20mg 每天一次 d1-21，每28天一个周期，共12个周期。

6.  2019.5.24

FDA批准鲁索替尼治疗成人和12岁以上儿童d的类固醇激素难治性急性移植物抗宿主病(GVHD)。基于INCB18424-271研究。对于2级GVHD，28天的有效率可达到100%，3级GVHD可达到40.7%，4级GVHD可达到44.4%。推荐用法：5mg，每天2次。

7.  2019.5.15

FDA批准venetoclax用于成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者。批准基于CLL4研究，Venetoclax联合奥比妥单抗(VEN+G)，治疗初治CLL，相比奥比妥单抗联合氯霉素(GClb)，有效率为85%：71%。PFS两组均未达到，但有明确统计学差异。

8.  2019.5.2

FDA批准ivosidenib治疗IDH1致病突变的初治急性髓系白血病(AML)患者，患者必须至少75岁以上或本身具有不能承受密集诱导化疗的情况。该批准基于AG120-C-001研究，完全缓解率+血液学缓解率可达到42.9%。推荐使用剂量：500mg，口服，每天一次。

参考文献：

https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/hematologyoncology-cancer-approvals-safety-notifications