轶诺药业创始人兼CSO寿建勇：基于疾病共性的糖尿病并发症药物研发策略
目前，市面上的糖尿病药物非常多，但糖尿病治疗达标率低仍然是一个难题，离治愈糖尿病还有很大的距离，糖尿病新药研发依旧任重道远。
10月17日，在2019长三角创新医药科学论坛上,寿建勇博士以“基于疾病共性的糖尿病并发症药物研发策略”为主题，发表了演讲。动脉网对其精彩内容进行了整编。
寿建勇博士是轶诺药业创始人兼CSO，曾创建并领导诺华中国再生医学部门，曾担任GSK神经免疫生物负责人、总监，曾担任礼来中国研发中心生物部负责人、高级总监。
在肿瘤、干细胞、再生医学、代谢、神经等多个疾病领域取得了多项世界一流的原创性成果，领导参与了10余个1.1类新药项目，其中多个已经进入临床，包括世界上首个TGF-βR1抑制剂和首个耳聋基因疗法。
轶诺药业创始人兼CSO寿建勇博士
糖尿病是一种以高血糖为特征的代谢性疾病，主要分为三类。一种是1型糖尿病，是由于机体无法正常分泌胰岛素导致的；第二种是2型糖尿病，这类病人无法对胰岛素产生有效响应，是最为常见的一类糖尿病；另一种是妊娠糖尿病，是由于妊娠过程中，孕妇对胰岛素敏感度下降所导致，在亚洲人群中的发病率较高。
除此之外，还有很大一部分人群属于糖尿病前期，他们的血糖比正常值偏高，没有显示出糖尿病症状，也达不到糖尿病诊断标准，但是有极大风险会发展为糖尿病。
流行病学的统计数据显示，2015年，全球有4.15亿糖尿病患者，其中，有超过1亿的患者在中国。近年来，中国糖尿病的发病率上升迅速，80年代，中国糖尿病发病率不到1%，现在已经攀升到了11%。
达标率不高仍是糖尿病治疗的一大难题
与发达国家相比，中国糖尿病知晓率、治疗率和达标率都比较低。糖尿病是一种非常复杂的疾病，通常糖尿病患者患有1至2种并发症，并且，各种糖尿病并发症的发生率随着病程逐渐上升，对人们造成严重的健康威胁。
患上糖尿病之后，需要进行全面的管理。糖尿病管理需要遵循5大原则：饮食、运动、教育、血糖监测以及药物。
说到糖尿病药物，有几个点值得大家关注。
第一，目前市面上的糖尿病药物非常多，虽然药物机理各不相同，但是都有比较显著的血糖控制效果。
第二，由于每位患者的发病进程、血糖水平和并发症各不相同，因此个性化治疗非常重要。
第三，糖尿病是一个缓慢发展的过程，随着病情进展，需要及时更换药物或是联合用药来有效控制疾病进展。
市面上的糖尿病药物如此之多，这是否意味着不需要研发新药？答案是否定的。因为糖尿病治疗达标率不高仍然是当前糖尿病治疗领域很大的困扰，而且药物的持续药效也是个极大的挑战。
目前，糖尿病仍然无法治愈，市面上的药物还无法对疾病的根本发病机制进行控制，因此病人病情会逐渐恶化，出现众多并发症。
但是，由于市面上已经有许多糖尿病药物，这意味着，糖尿病新药研发的门槛变得越来越高。
近两年，FDA批准的新药大多是与肿瘤有关的，关于糖尿病或代谢性疾病获批的新药非常少。这并不是因为药企没有研发糖尿病药物，实际上，这仍然是重要的研究方向，只是，糖尿病药物的研发非常困难。这是行业的痛点，但对我们来说也是一个机会。
轶诺药业正在关注治疗糖尿病并发症的创新药物。糖尿病患者发生并发症的几率非常高，有时候，导致患者死亡的原因不是血糖过高本身，而是各种并发症。血糖升高会导致患者代谢紊乱，氧化应激过度，造成炎症和细胞损伤，不同部位的细胞损伤则导致了不同的并发症，如糖尿病足、心脑血管病变等。
仅以糖尿病肾病为例，该并发症的发生率超过20%，中国糖尿病伴慢性肾脏病患者的数量约为2530万，但目前并没有有效的药物能治疗。因此，我们认为，糖尿病并发症有着非常大的市场前景。
靶向复杂疾病的机理共性进行药物研发
研发糖尿病并发症药物并不容易。
糖尿病并发症有多种，疾病的机理也很复杂，有的缺少生物标记物，有的缺少生物模型，药物研发中面临的挑战非常巨大。
对待复杂疾病，轶诺药业的策略是在个性中探寻其共性。因此，我们制定了基于疾病机理共性的药物研发策略，对复杂疾病症状进行多方位控制，以期带来良好的临床获益。另外，通过疾病机理的共性，也可以找到关键信号通路调控机制，为发现药物新功能提供机会，从而控制研发风险。
新药研发中，靶点选择十分重要。疾病与靶点之间，并不是简单的线性关系，轶诺药业建立了多种模型和计算方法，帮助研究人员在复杂的疾病机理中寻找合适的靶点。
轶诺药业通过基因组学构建了疾病机理调控网络。从中可以了解到，我们对疾病的认识是否契合，方法是否可行。目前，我们针对NASH、DKD和糖尿病眼病等做了大量分析，分析的共通性，找出不同疾病的相似性，结合进一步的靶点评价，从而启动药物研发项目。
例如，目前轶诺药业正在进行一个与糖尿病眼病相关的项目。糖尿病眼病已经成为致盲的主要原因，其致病机理十分复杂，目前没有好的治疗方法，是中国巨大的未满足临床需求。
轶诺药业正在进行靶向某胺氧化酶治疗糖尿病眼病和其它糖尿病并发症的新药研发，此靶点高度契合糖尿病眼病复杂的发病机制，还可以适用于肺纤维化和脂肪肝等多个适应症的药物开发。
目前国际上还没有针对该靶点的药物上市，我们的项目已经取得实质性进展，预计明年，我们将在中美两地申请开展临床研究。
总而言之，糖尿病是世界性健康难题，针对糖尿病本身的药物研发非常具有挑战性。靶向复杂疾病的机理共性是糖尿病并发症研发的一个新思路，轶诺药业希望能够通过这种方法，为广大的糖尿病患者早日带来负担得起的创新药。
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文 | 焦艳丽
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