有药没钱，有钱没药，罕见病难题如何解？
在北京罕见病诊疗与保障学会副会长刘军帅看来，所有疾病的医疗保障要解决都是两个问题：医药服务可及性和公平性问题。然而这两个问题对于罕见病来说尤为突出和难以解决。
目前，全球已知罕见病已达到6000~8000种之多，约有2.5亿~4.5亿人受其影响，预计中国的罕见病患者超过2000万，仅有约5%的罕见病存在治疗方法，且大多都需要长期治疗。罕见病是医学难题也是经济难题，受困于罕见病的特殊性，并非所有罕见病患者都有药可医，也并非所有患者都负担得起天价的治疗费用。
有药没钱、有钱没药，哪一个更残酷一些？“其实两者都很残酷。”刘军帅说。那么，这些问题谁来解决？业界已经开始行动，互联网技术成为目前罕见病诊疗进展中的一大推手。
罕见病医生太罕见
京东集团副总裁、京东健康高级顾问蔡磊就是中国2000万罕见病患者中的一员。就在去年蔡磊还是一个普通的健康人，“现在已经基本上属于一个残疾人了。”蔡磊说罕见病是残酷的，它对患者带来的伤害远超于普通人的感知，“其实我现在看到残疾人也会感到羡慕，因为残疾人至少还能活下去。”
但蔡磊也是幸运的，因为他生活在北京。在中国，罕见病患者来自全国各地，优质的医疗资源却集中在北京、上海等一线城市，有能力诊断罕见病的临床医生屈指可数。生命无价，但救治生命的资源有限。
互联网医疗的出现，正在扭转这一令人沮丧的现状。2月27日，在2021年国际罕见病日到来之际，京东健康发起“罕见病关爱计划”，通过连接社会各界力量，打造“医、药、险、公益”一站式解决平台。
作为“罕见病关爱计划”第一阶段重点打造的京东大药房罕见病关爱中心，在首批15种罕见病的专病频道内汇集数十位罕见病领域专家，通过在线平台提供多场景医疗服务，不仅可实现医生和患者高效互联，而且促进医生团队相互交流，共同探讨病情，及时给予罕见病患者医疗指导。
同时，京东大药房罕见病关爱中心为罕见病患者提供交流平台：患者不仅可以通过平台获得来自专业医师的权威指导、以及疾病科普知识和用药指导相关信息，还可分享自己的康复故事、就医心得，以更加积极的心态来对抗疾病、面对生活。
有药没钱，费用如何解决？
如果一个人患了罕见病，那么这份不幸将会波及到患者所在的家庭，蔡磊认为，这样算的话，“罕见病所影响到的绝不仅仅是2000万人，至少是一亿人。”
罕见病患者家庭寻求各种各样的办法，每年花费十几万到上百万的情况，并不罕见。以蔡磊为例，他和家人为了寻医问药，一年的花费就在几百万左右。
医疗负担重，是罕见病患者面临的极大困境。统计数据显示，罕见病患者平均每年自费治疗费用超过5万元，近15%的患者因为无法承担医疗费用而被迫停止治疗。
针对上述患者痛点，“罕见病关爱计划”第一阶段重点打造了另一个项目——携手北京病痛挑战公益基金会成立“罕见病关爱基金”，并动员京东全平台的商家为罕见病患者提供“真金白银”的慈善援助。
据悉，《第一批罕见病目录》内相关疾病的患者在国家卫生健康委认定的医院开具诊断证明后，即可在京东APP、京东健康APP等渠道提交援助申请，由病痛挑战基金会审核通过后，其按照科学治疗方案进行本病种治疗产生的医药费用可提交申请援助，审核通过后，患者可获得每年最多5万元的公益援助。
“'1+N多方共付模式’是业内公认可行的罕见病支付保障体系，京东健康公益基金是线上多方共付模式的有益探索。”北京病痛挑战公益基金会秘书长王奕鸥表示，保障体系的实现需要由政府主导，整合市场、社会等多方资源共同负担，搭建真正的多层次罕见病用药保障，缓解罕见病患者的治疗支付压力，提升药物可及性。
有钱没药，可及性如何打通？
除了诊疗、费用，罕见病患者的救治最后一公里，指向药物对患者的可及。
当前罕见病药品资源主要集中在一线城市，患者在诊治后回原驻地，常常面临无药可用的情况。而互联网平台能够有效打破时间、空间限制，医生可在线远程开具药品的复购处方，患者可以通过在线购药、送药上门的服务，更便捷地购买到所需药品。
将互联网技术与罕见病联系起来，京东健康正发挥互联网的优势，最大限度集中资源为罕见病患者群体提供帮助。
“我们要发挥互联网的特长，去解决药品的可及性问题。”据京东健康医药部总经理兼战略与投资负责人金恩林介绍，京东大药房新增“自营冷链”药品配送能力，提供从仓储到配送的线上线下一体化供应链解决方案，“无论什么样的药品，无论是多新的药品，我们都有能力去经营，以保证药品在全国范围内针对每一个人都有较好的可及性。”
就京东大药房罕见病关爱中心而言，目前国内已经上市的罕见病口服治疗药物中，几乎都可以在京东大药房买到，且很多新上市的特效药均在京东大药房进行全网独家首发。
线上，京东大药房通过与众多国内外药企合作，已成为罕见病药品种类最全的线上平台；线下，京东大药房的院边店就在罕见病患者就诊医院的周边。
药物可及的“最后一公里”并不好走。不过，路上的人们不会却步。“未来京东健康将携手更多医药企业、公益机构、保险企业等共同探索罕见病保障政策落地的线上多方共付模式。”京东集团副总裁、京东健康CEO辛利军表示，“京东健康发起'罕见病关爱计划’的目的不仅在于解决罕见病患者面临的现实痛点，也希望能以此唤起社会各界对罕见病群体的关爱与援助。