【医伴旅】FDA批准赛乐西帕静脉注射剂用于治疗成人肺动脉高压

肺动脉高压（PAH）是一种极度严重的疾病。75%患者集中于20～40岁年龄段，15%患者年龄在20岁以下。如果不及时治疗，患者的肺动脉高压会逐步加重，甚至使寿命缩短。多数肺动脉高压相关的症状源自右心衰竭。

强生公司旗下的杨森制药公司（Janssen ）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准赛乐西帕（selexipag，Uptravi）静脉注射剂（IV）用于治疗WHO功能II-III级、暂时不能使用口服疗法的成年肺动脉高压（PAH）患者。

赛乐西帕是一种选择性前列环素IP受体激动剂，适用于肺动脉高压的治疗。

不间断治疗对PAH患者非常重要。然而，有时患者可能无法服用口服药物，对于这些患者，使用赛乐西帕IV短暂代替赛乐西帕片剂，可以维持治疗效果，避免改变疗法。赛乐西帕IV作为一种治疗选择，可以使患者避免短期治疗中断，保持治疗连贯性。

赛乐西帕片剂于2015年首次获批用于延缓疾病进展，降低肺动脉高压的住院风险。此次新批准是基于一项前瞻性、多中心、开放标签、单序列交叉3期研究（NCT03187678）的结果，该研究旨在评估PAH患者在赛乐西帕片和赛乐西帕静脉注射之间切换的安全性、耐受性和药代动力学，研究结果于今年早些时候发表在《呼吸研究》（Respiratory Research）上。

杨森公司Actelion制药部门肺动脉高压全球治疗区主管Neil Davie博士表示：“对于依赖赛乐西帕治疗的患者，今天是重要的一天，因为这种新的静脉制剂满足了这些患者的迫切需求。”

赛乐西帕IV研究招募了20名接受不同赛乐西帕（片剂或IV）治疗的患者。研究发现，赛乐西帕片剂和赛乐西帕IV之间的转换耐受性良好，没有意外的安全性信号。赛乐西帕IV导致的不良事件（AEs）与赛乐西帕片剂相似，但有2例患者报告了输注部位反应（均为轻到中度，且没有导致研究或治疗中断）。相关AEs包括头痛、腹泻、恶心、呕吐、下颚痛、肌痛、四肢痛、潮红和关节痛。

希望有更多的肺动脉高压患者可以获益于赛乐西帕静脉注射剂。

参考资料：

[1]https://www.pharmacytimes.com/view/fda-approves-iv-therapy-for-adults-with-pulmonary-arterial-hypertension

[2]https://www.janssen.com/uptravir-selexipag-receives-fda-approval-intravenous-use-adult-patients-pulmonary-arterial