奥拉帕尼维持治疗对BRCA突变的转移性胰腺癌可能具有成本效益

发表在《国家综合癌症网络杂志》上的研究结果发现，对于患有转移性胰腺癌和种系BRCA突变的患者，奥拉帕尼（olaparib，Lynparza）维持治疗与安慰剂相比具有潜在的成本效益。

然而，研究人员表示，根据患者个体因素量身定制治疗方案，可以改善本研究观察到的经济效果。

研究报告的合著者、中国上海交通大学吴斌博士在一份新闻稿中说：“以每一年（质量调整寿命年[QALY]）的成本衡量，奥拉帕尼的成本效益接近通常愿意支付的阈值。如果其价格再低一点，奥拉帕尼维持治疗会更具吸引力。”

质量调整寿命年（QALY）是一种调整的期望寿命，用于评价和比较健康干预。由于健康损害，伤残和（或）出生缺陷等原因造成的慢性疾病可以通过健康调查，医院出院记录等资料进行评价。如果经过诊断，认为一位患者可以在有疾病的状态生存10年。假设这位患者可以选择完全健康但是生存的时间将会减少为8年，则该患者今后10年将被认为是8个质量调整寿命年。

研究发现

在这项研究中，研究人员采用了分区生存模型来展示转移性胰腺癌的病程。从POLO试验（奥拉帕尼治疗胰腺癌试验）中收集疗效和毒性数据，并根据每个POLO组报告的生存概率估计转移概率。成本和健康偏好数据也来自该文献。

与安慰剂组相比，奥拉帕尼维持治疗每增加1个无进展生存期（PFS）QALY的成本效用增加191596美元，即每增加0.691个PFS QALY，成本高达132287美元。此外，亚组分析显示，在每个QALY 200000美元的阈值下，奥拉帕尼维持治疗至少实现了16.8%的成本效益概率。

单因素敏感性分析还表明，研究结果对PFS的危害比和奥拉帕尼的成本敏感。此外，当考虑总生存期时，与安慰剂组相比，奥拉帕尼维持治疗每增加1个QALY，成本效用增加265290美元，即增加0.483 QALY的成本高达128266美元。

研究人员写道：“基于POLO试验的结果，我们的分析表明，当仅考虑PFS疾病阶段的健康益处时，对于携带BRCA1或BRCA2突变的转移性胰腺癌，奥拉帕尼维持治疗对于意愿支付阈值<200000美元/额外QALY可能是最佳的。近一半的亚组倾向于使用奥拉帕尼维持治疗，因为与安慰剂相比，奥拉帕尼具有增加净健康效益的积极趋势。”

研究不足

重要的是，由于缺乏数据，研究人员没有评估其他PARP抑制剂和化疗药物作为维持治疗的成本效益。新的PARP抑制剂如尼拉帕尼（niraparib，Zejula）已在其他具有种系BRCA突变的癌症的维持治疗中显示出良好的经济效果，因此当可以获得相关证据时，目前的分析需要更新。

此外，1级和2级不良事件的成本不在评估范围内，这可能使奥拉帕尼维持治疗的经济效果被高估。这种瑕疵可能不是主要的，正如单因素敏感性分析的结果所表明的，这项评估的结果反映的是转移性胰腺癌的一般临床状况，该发现可能对医生和决策者有参考价值。

总结

研究人员总结道：“这些发现可能有助于临床医生为转移性胰腺癌患者做出最佳治疗决定。由于目前研究方法上的缺陷，这一领域需要更多高质量的真实世界临床和经济数据；我们相信这一努力将为确定不同治疗方案在肿瘤学中的价值提供更可靠的证据。”

参考文献：

https://www.cancernetwork.com/view/maintenance-olaparib-may-be-cost-effective-for-brca-mutated-metastatic-pancreatic-cancer