Santhera公司向EMA递交艾地苯醌上市申请，治疗杜氏肌营养不良症

5月28日，Santhera公司宣布已向欧洲药品管理局（EMA）提交idebenone（艾地苯醌）上市许可申请，用于治疗未使用糖皮质激素的杜氏肌营养不良症（DMD）患者呼吸功能障碍。

DMD是一种高发于男性的进行性肌肉无力遗传疾病，每3500名新生男婴中就会有1名受到此病影响。由于编码抗肌萎缩蛋白基因突变，导致肌肉细胞损伤、钙稳态失衡、氧化应激水平提高以及能量产生减少。患者从幼年起就会出现肌肉退化，随着年龄增长，渐行性呼吸肌无力会导致气道分泌物清除困难、反复肺部感染，最终导致呼吸衰竭。

Idebenone是一种化学合成的短链苯醌和NAD(P)H醌氧化还原酶（NQO1）辅酶，能够刺激线粒体电子传递，降低和清除活性氧（ROS），并增加肌肉细胞能量供应。Idebenone已获得欧盟和FDA授予的孤儿药资格，并且获得FDA授予的快速通道资格。

idebenone已经获得了包括Ⅱ期DELPHI研究、长期DELPHI扩展研究、关键性III期DELOS研究以及最近完成的SYROS研究数据支持。

DELOS是一项为期52周的随机、双盲、安慰剂对照III期研究，64名未使用糖皮质激素的DMD患者接受了艾地苯醌（900 mg /天）或安慰剂治疗。结果显示，艾地苯醌可显著减缓患者呼吸功能衰竭。此外，SYROS研究表明，18名完成 DELOS研究的患者继续接受艾地苯醌治疗，减缓呼吸功能衰竭方面的积极作用可维持6年。

Santhera公司计划在完成一项代号为SIDEROS的双盲、安慰剂对照III期研究后，向FDA提交新药申请（NDA），该研究计划评估idebenone在266名使用糖皮质激素的DMD患者中的疗效和安全性，患者招募预计2019Q4完成。

2016年7月14日，FDA拒绝受理Santhera公司提交的基于DELOS III期研究加速批准idebenone的上市申请，并要求其完成另外一项III期研究后再寻求idebenone上市，这一决定使idebenone的上市时间延迟至今仍没有结论。