FDA批准首款肝内胆汁淤积症疗法

7月20日，美国FDA批准Albireo公司Bylvay (odevixibat)上市，用于3个月以上进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)所有亚型患者瘙痒的治疗。这是FDA批准的首款用于这类群体的疗法。每日1次，无需冷藏可作为胶囊或撒在食物上服用。值得注意的是，就在昨日该产品在欧盟获得全球首批。

PFIC是一种罕见的儿童疾病，可导致进行性、危及生命的肝脏疾病。多数情况下，PFIC患者在10年内进展为肝硬化和肝功能衰竭。PFIC最明显症状为持续和强烈的瘙痒，严重影响患者生活质量。目前为止尚无药物获批，现有疗法仅有胆道分流手术(BDS)和肝移植，若不接受手术治疗，大多数PFIC患者寿命在30岁以下。据估计，约有10万例胆汁淤积性肝病患者无药可用，这些患者中，约有15000名PFIC患者(不包括中国和印度)。

Odevixibat是一款有效的，非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂(IBATi)，仅在小肠局部起效。此前曾获FDA授予的优先审评、快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药资格认定。

Odevixibat的获批得到了两项在PFIC患者中进行的全球最大的III期临床试验数据支持。在代号为PEDFIC 1的随机、双盲、安慰剂对照研究中，Bylvay同时达到瘙痒(p=0.004)和血清胆汁酸(p=0.003)两项主要终点，并且耐受性良好，腹泻/频繁排便发生率较低(Odevixibat组9.5% vs.安慰剂组5.0%)。

PEDFIC 2研究是一项长期、开放标签、III期扩展研究。为期48周试验再次证实Odevixibat可使患者血清胆酸持续降低，瘙痒、生长和其他肝功能标志物得到改善。患者对最常见治疗相关胃肠道不良反应腹泻/频繁排便的耐受性良好。

Odevixibat还被开发用于治疗Alagille综合征，胆道闭锁症。

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