全球第三款CAR-T免疫疗法获批，用于复发或难治性套细胞淋巴瘤

7月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）已加快批准Tecartus™（brexucabtagene autoleucel，原为KTE- X19）用于治疗成人复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）患者。

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获批意义重大

Tecartus是第一种也是唯一一种被批准的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法。

MCL是非霍奇金淋巴瘤（NHL）的一种罕见形式，起源于淋巴结“套膜区”的细胞，主要影响60岁以上的男性。MCL在复发后具有高度侵袭性，高复发率。

Tecartus缓解率接近90％，可作为复发或难治性MCL患者的首个细胞疗法，而且早期的临床证据显示作为后续疗法也可以产生持续缓解。

这项疗法的批准经过了优先审查和FDA突破性疗法的指定，并且基于单臂开放标签研究ZUMA-2的结果，其中87％的MCL患者对Tecartus有反应，其中62％的患者获得了完全缓解（CR）。

淋巴瘤研究基金会首席执行官Meghan Gutierrez说：

“这项批准标志着第一个用于套细胞淋巴瘤患者的CAR T细胞疗法，代表了该疾病的治疗新领域。”

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Tecartus试验结果

Tecartus的批准是基于正在进行的单臂，开放标签ZUMA-2关键试验。该研究招募了74名成年复发或难治性MCL患者，这些患者先前曾接受含蒽环类或苯达莫司汀的化疗，抗CD20抗体治疗和Bruton酪氨酸激酶抑制剂（依鲁替尼或acalabrutinib）。主要终点是客观缓解率（ORR）。

研究结果

在这项研究中，有87％的患者对Tecartus单次输注有反应，其中部分缓解率（CR）为62％。在首次客观缓解后至少六个月后进行随访。目前尚未达到中位持续缓解时间。

不良事件

在该试验中，18％的患者经历了3级或更高的CRS，37％的患者经历了神经系统事件。

最常见的（≥10％）3级或更高级别的不良反应为贫血，中性粒细胞减少，血小板减少，低血压，低磷酸盐血症，脑病，白细胞减少症，低氧症，发热，低钠血症，高血压，未指定感染病原体，肺炎，低血钙和淋巴细胞减少。

关于Tecartus

Tecartus是CD19定向的基因改造的自体T细胞免疫疗法，适用于治疗患有复发性或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）的成年患者。

除MCL外，Tecartus目前还在急性淋巴细胞白血病（ALL）和慢性淋巴细胞性白血病（CLL）的1/2期试验中，尚未确定其安全性和有效性。

参考资料

[1]https://www.gilead.com/news-and-press