病例分享 | 肯尼迪病病例分享1例
目前无特效的治疗方案，一般对症治疗，主要是预防并发症,包括跌倒、骨折、误吸。目前相关临床药物研究包括有：①醋酸亮丙瑞林：一种促黄体激素释放激素衍生物，可以减少睾酮的生成；②度他雄胺：睾酮-DHT(双氢睾酮)转化的抑制剂；③克伦特罗：β2肾上腺素受体激动剂,可以促进肌肉的合成代谢；④替普瑞酮：作用于热休克蛋白(HSPs)，诱导生成，高水平表达可抑制多聚谷酰胺疾病所产生的具有毒性的异常蛋白蓄积。正如前面所讲KD致病机制是配体依赖的AR毒性，AR是配体依赖的转录因子，与配体即雄激素结合后发生一系列的构象改变，AR蛋白的活性和转运依赖于配体，雄激素激活了AR的毒性。现在KD的治疗研究主要在于抑制雄激素水平，在动物模型中，醋酸亮丙瑞林和去势手术等降低雄激素水平的方法已经证实可以改善KD的症状，但是临床研究并没有取得类似显著疗效。在一项Ⅱ期临床试验中，用醋酸亮瑞克林治疗KD患者取得了令人满意的结果。但在一个更大的Ⅲ期临床实验中，没有得到那么明显的疗效。目前认为早期干预可能是关键。
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