OXLUMO 在1型原发性高草酸尿症所有年龄组中的治疗表现，均获得了CHMP积极评价

Alnylam Pharmaceuticals，Inc.10月16日宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP） ）已采纳一项积极意见，建议批准lumasiran（一种针对羟基酸氧化酶1（HAO1）mRNA-编码乙醇酸氧化酶（GO）的研究性RNAi治疗药物），用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）。如果获得欧洲委员会（EC）的批准，lumasiran将以OXLUMO™品牌在欧洲销售。

PH1是一种极少见的疾病，其特征是草酸盐生成过多，可导致晚期肾病（ESRD）和其他系统性并发症。在欧洲和美国，每百万人口中3.5至4个人为PH1。疾病表现的异质性通常会导致诊断延迟，诊断的平均时间约为六年。PH1会导致进行性肾脏损害，患有晚期肾脏疾病的患者需要进行深入透析，以帮助从血液中过滤出废物，直到他们有能力并有资格接受双重或顺序肝/肾移植。

CHMP的积极意见认识到OXLUMO有潜力解决所有受原发性高草酸尿症1型影响的各个年龄段患者的迫切需求。虽然PH1是没有经过批准的药物治疗选择，但是对患有这种极少见的，可能威胁生命的疾病以及对他们的家人来说，这个消息令人感到欣慰。

Alnylam Pharmaceuticals首席医学官医学博士Pushkal Garg说道,

“由于草酸盐的过量生产，PH1患者的肾脏功能会逐渐下降，这可能会导致晚期肾脏疾病。目前的治疗方法旨在延缓肾衰竭的进展，但不能防止草酸盐的过度生产。在临床试验中，OXLUMO已证明尿液和血浆草酸盐在临床意义上的持续减少，以及良好的安全性和耐受性。”

该积极意见基于OXLUMO在PH1患者中的功效和安全性表现，其中包括来自ILLUMINATE-A和ILLUMINATE-B 3期研究的数据。主要和次要终点包括尿液和血浆草酸盐的减少，以及相对于安慰剂，对OXLUMO达到尿草酸盐正常化或接近正常的患者比例。

OXLUMO被EMA授予优先药物（PRIME）称号，并获得了欧盟的孤儿称号。OXLUMO还获得了EMA的加速评估，该评估被授予被认为具有重大公共卫生和治疗创新意义的药物，旨在更快地为患者提供新的治疗方法。

Alnylam向美国食品和药物管理局（FDA）提交了新药申请（NDA）。FDA已批准NDA的优先审查，并根据《处方药使用者费用法案》（PDUFA）将审批日期定为2020年12月3日。

参考资料

[1]Alnylam Receives Positive CHMP Opinion for OXLUMO™ (lumasiran) for the Treatment of Primary Hyperoxaluria Type 1 in All Age Groups