FDA批准的史上最贵药，抵得上北京一套大三居！
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近日，美国卫生部长亚历克斯·阿扎尔(Alex Azar)向全球制药巨头发出了直率的警告。
为什么呢？药实在是太贵了。
▏FDA批准的史上最贵药
2019年5月，美国食品药品监督局（FDA）批准了瑞士医药巨头诺华（Novartis）公司用于一次性治疗两岁以下脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的儿科患者的专有的基因疗法Zolgensma上市。
SMA是最常见的致死性神经肌肉疾病，病因明确，但是一直以来现有的任何医学手段都似乎无计可施。
脊髓性肌萎缩
来源：evolving-science.com
Zolgensma基因疗法的出现，可以根本解决1型SMA的遗传病因，其使用的携带正常的SMN基因的病毒载体，可以穿过血脑屏障，这意味着这种疗法可以不用再通过脊髓输注，而是通过静脉注射给药。
此前，2018年11月，诺华旗下AveXis的总裁David Lennon 在投资电话会议上曾表示：“药物价格定在400-500万美元之间，我们才能够维持成本。”虽然最后诺华表示这种一次性治疗的费用最后降为210万美元，却仍然是天价。
不过这高达210万美元的治疗费用，诺华公司表示，可以每年拿出42500美元的形式分期付款。
接着，6月14日，目前全球第二昂贵的药物出现了。基因和细胞疗法导航企业蓝色生物（Bluebird Bio）公布了最近获得欧盟批准的基因疗法Zynteglo的价格——177万美元（157.5万欧元）。
此种药物用于治疗12岁及以上基因输血依赖性的地中海贫血（TDT）患者，原来这种类型的患者需要定期输血治疗疾病并且没有匹配的干细胞移植供体，使用此基因疗法可以使其免于输血长达3.8年。
如同诺华的脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法Zolgensma一样，蓝色生物也提供了一项为期5年、以结果为导向的分期付款计划。在最初的31.5万欧元预付款之后，患者如果继续治疗，则需在每年(最多接下来4年)支付相同的金额。
我们知道，新药研发全周期平均约为13年，平均耗资13.95亿美元。无论是时间周期还是资金都不是一些小的创新药企所能承受的。瑞士联合银行(ubs)的一份新报告发现，2012年至2017年，美国人在新药上的花费占全球总花费的近三分之二。
那么制药公司的盈利情况如何呢？
来源：The Economist
从右侧图中可以看出，制药公司的净利润率（Net Margins）为11%，低于餐饮，是铁路的五分之一。但是却可以通过增加利息成本、调整租约以及将研发费用视为随着时间逐渐折旧的投资，而得到一个调整后的新利润率数值。
根据纽约大学斯特恩商学院的Aswath Damodaran最近的一项研究，基于这个基础，制药公司的利润率可达到24%，比其他大多数行业都要高。
但是制药公司反驳说，现如今研发投资的回报大大不如从前（见上图左上部分），呈现两年下滑的趋势，他们不得不花更多的钱去寻找「重磅炸弹药物」（ blockbuster molecules，年销售额超过10亿美元的药物），并高额收购它们。
▏生物医药的并购时代
总部在美国纽约，目前全球最大的以研发为基础的生物制药公司辉瑞（Pfizer），迄今已经有170年的历史。在中间发展的18年，一共完成了2400亿美元的企业并购。
今年6月17日，辉瑞 （Pfizer）又表示将斥资114亿美元收购Array BioPharma，后者已开发出治疗癌症的药物。
今年1月，礼来（Eli Lilly）以约80亿美元收购抗癌药公司Loxo Oncology，武田制药（Takeda）完成了对夏尔（Shire）的收购，价值总额约620亿美元。
今年4月，百时美施贵宝(Bristol-Myers Squibb)批准以740亿美元收购Celgene。
2018 年 4 月，诺华制药宣布以总计高达 87 亿美元的价格收购 AveXis，将 AVXS-101 ，即上文提到的 Zolgensma 基因疗法的前身，收入麾下。
这些巨无霸企业，通过寻找新的已经有研发结果的生物制药公司的高额收购来寻找新的出路，这在医药人眼中或许并不稀奇。这种公司的发展类似中国研发外包企业药明康德。
药明康德成立于2000年12月，是全球公认的具备新药研发实力，提供医药研发全产业链CRO（医药研发合同外包服务机构）生物医药独角兽，也是国内首个千亿CRO。
也许，中国的新药行业才刚刚开始，今年1月1日国务院办公厅发布《国家组织药品集中采购和使用试点方案》，宣告了医药市场洗牌时刻的到来。方案中指出中国将以联盟采购、平台操作的方式推行试点方案以达到医药行业降药价、减负担的作用。这种试行方案为部分仿制药和原研药公平竞争提供了一定的质量基础，但对于整个药品供应链的中游企业来说，利润似乎将受到压缩。
参考来源：
American drugmakers are raising prices. Again,The Economist, June 22th, 2019