央视报道：接受干细胞移植后，渐冻症病情得到缓解

最近，央视报道的《泪目！渐冻症女孩：奶奶是我梦想的翅膀》深深地感动了我。

这是一则祖孙的故事，孙女因渐冻症失去了行动能力，奶奶就一路背着孙女去上学，去旅游。奶奶用全部的爱竭尽全力让孙女去感受世界，体味人生。

在这则故事里，河北衡水武强县的女孩在3岁时被诊断为渐冻症，9岁时开始接受干细胞移植手术，病情得到了缓解。为了让智商正常的孙女有读书的机会，奶奶坚持送她去上学，从幼儿园到初中，始终陪伴左右。

看到这里，除了奶奶的一路陪伴让我感动之外，干细胞治疗渐冻症也给我留下了深深的印象。

相信很多人跟我一样，希望有一种疗法能够让渐冻症病人得到更有效的救治。或许这个突破口就在于干细胞疗法。

那么，目前干细胞治疗渐冻症发展到了哪个阶段？距离上市还有多远？

治疗渐冻症的干细胞疗法已经进入临床III期

在全球，治疗渐冻症的干细胞疗法发展得还比较快，现如今已经有相关干细胞新药进入到了临床试验后期。今天我们来介绍2款治疗渐冻症的干细胞疗法。

第一款是被业界寄予厚望的由美国头脑风暴公司开发的干细胞疗法NurOwn。这是一款自体干细胞疗法，源自于患者自身间充质干细胞，经修饰后再回输到患者体内（在体外采用分化培养基诱导定向分化为能分泌神经营养因子（NTF）的MSC-NTF）。

神经营养因子（NTF）是胚胎、新生儿和成人神经元的有效存活因子，被认为是渐冻症的潜在治疗候选者。将多个神经营养因子递送到患者受损神经元的直接环境中，有望提高患者的存活率，从而减缓疾病的进展，减轻症状。

目前这款干细胞疗法正在美国六大顶级医疗中心开展III期临床试验。具体信息如下：

2014年，干细胞疗法NurOwn已经获得了美国FDA快速通道（Fast Track）产品的指定；去年8月，这款疗法的III期临床试验中期分析通过了药物安全监测委员会的审查，也就是无明显安全问题。

一旦所有临床试验评估完成，研究团队就能够提交生物制剂许可（BLA）申请，打通干细胞疗法NurOwn的上市道路。

第二款是以色列公司 Kadimastem 研发的AstroRx。这是一款源自于胚胎干细胞的治疗产品（人类胚胎干细胞衍生的星形胶质细胞组成）。2018年10月，这家公司宣布完成了5例病人的招募，1名病人接受了治疗，移植手术已成功完成，预计在2019年中期公布这一部分临床试验结果。

展望

目前，渐冻症的临床治疗仍然十分有限，20多年来美国FDA仅批准了两种用于治疗渐冻症的药物，并且这些药物只能略微缓解疾病的进展，临床上对更加有效的疗法仍然翘首以盼。

而干细胞正给人以新的力量来对抗渐冻症。伟大的科学家霍金曾在干细胞展望纪录片中表示，“医学界的新时代已经近在眼前，新时代里，人体任何疾病都可医治，全靠我们体内那些拥有异能的细胞，它们叫干细胞。”治疗渐冻症的干细胞疗法已经走到了临床试验后期，距离上市越来越近了。渐冻症的临床治疗也将迎来新的局面。