世界首例！他在“娘胎”里接受干细胞移植，有望出生前治愈疾病

根据加州大学旧金山分校官网报道，针对危重妊娠中期胎儿的子宫内干细胞移植取得了重大突破，已经有一名健康婴儿通过这项技术诞生。这也是全球首个在出生之前就参加干细胞移植临床试验的患者。

这名婴儿于今年2月在加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院出生。在出生的4个月前，她接受了干细胞移植治疗地中海贫血。

经过数十年研究，加州大学旧金山分校尼奥夫儿童医院的儿科以及胎儿外科医生Tippi MacKenzie博士实施了这项开创性移植手术。他说，“现在评估干细胞移植的效果还为时尚早，但我们对这名婴儿及其妈妈对治疗的耐受度感到鼓舞。她的健康出生意味着胎儿治疗给地中海贫血家庭带来了可行的选择。”

因父母双方均是地中海贫血基因携带者，这名婴儿在出生前就面临着重型α地中海贫血的困扰，这是最严重的一类地中海贫血。怀孕期间超声波检查发现了胎儿存在危及生命的肿胀或积水，这些肿胀（包括心肌肥大）是严重贫血和缺氧的反应结果。

加州大学旧金山分校胎儿治疗中心的MacKenzie团队定期对胎儿进行子宫输血治疗。执行这次输血治疗的母胎医学科医生Juan Gonzalez Velez说，“在进行干细胞移植之前，需要宫腔内输血来治疗水肿。过去30年，这一直是严重胎儿贫血的首选治疗方法，我们认为患有α地中海贫血的胎儿也能从输血治疗中获益。”

在这则案例中，胎儿预后不良在每次输血期间都有缓慢的改善，干细胞移植就在其中一次输血治疗中完成。

图片来源：ucsf.edu

这次治疗综合了加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院的独特专长。该机构的胎儿治疗中心是胎儿手术的发源地，为多种携带出生缺陷的胎儿提供了拯救生命的干预措施。自1991年建立地中海贫血项目以来，该机构为越来越多的地中海贫血患者提供了多学科治疗。

α地中海贫血在中国、菲律宾、泰国、印度以及中东地区较盛行。对于重型α地中海贫血，如果延迟治疗就会出现进行性贫血和心力衰竭，从而导致发育障碍。治疗途径包括起始于妊娠中期的终身输血，出生后的进一步输血，或在儿童时期进行骨髓移植。在大多数情况下，胎儿在子宫内死亡或因缺乏治疗选择而选择终止妊娠。

子宫内干细胞移植包括在孕龄18至25周之间提取孕妇骨髓，并分离骨髓中的造血干细胞。处理后，将造血干细胞通过孕妇腹部注入胎儿的脐静脉，使其可以在血液中循环，并发展成为健康的成熟血细胞。

与儿童期的骨髓移植不同，胎儿的免疫系统尚未发育完全，在怀孕期间对母体细胞的耐受性更高，使得子宫内干细胞移植在没有免疫抑制治疗的情况下也能进行。

负责监督婴儿治疗的医师Elliott Vichinsky表示，子宫内干细胞移植有望在出生前成功治疗疾病。未来他们计划将子宫内干细胞移植应用至其他严重和危及生命的遗传疾病。

参考资料：

UCSF Welcomes First In Utero Stem CellTransplant Baby