儿童HIV-1新药！Biktarvy（必妥维）扩大适应症，低剂量剂型获FDA批准
导读：目前，艾滋病仍然是一种不可治愈的疾病，当前治疗方案主要通过抗病毒，提高抵抗力方式来延长患者的寿命。尽管在儿童和青少年的艾滋病毒治疗方面取得了许多进展，但仍然缺乏适当剂量的友好型配方。在2020年，估计有12万儿童和青少年死于艾滋病相关疾病。而此次Biktarvy扩大适应症获批，意味着为包括儿童在内的各种 HIV 感染者提供了有效的治疗选择。
Gilead科学（Gilead Sciences）10月18日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Biktarvy（中文译名：必妥维）的一种新的低剂量片剂剂型（bictegravir 30 mg/emtricitabine 120 mg/tenofovir alafenamide 15 mg，比克替拉韦/恩曲他滨/丙酚替诺福韦，BIC/FTC/TAF），用于体重至少14 kg至小于25 kg的已实现病毒学抑制、或刚开始接受抗逆转录病毒药物（ARV）治疗的HIV-1儿童感染者。
该补充新药申请的批准扩大了Biktarvy的适应症，将感染HIV-1病毒的低龄儿童包括在内，并将有助于缩小成人和儿童可获得的艾滋病毒治疗选择之间的差距。
此次批准是基于2/3期开放标签、单臂研究(NCT02881320)的队列3的数据，该研究发现Biktarvy低剂量片剂在病毒学抑制的HIV-1病儿童中有效，且在24周内通常耐受良好。
队列3纳入了22名体重≥14至< 25 kg的参与者，他们继续接受治疗48周，然后可以在扩展期继续接受研究药物治疗。在改用Biktarvy治疗后，91% (20/22)的受试者在第24周仍保持病毒学抑制，CD4 %相对于基线的平均变化为0.2%。
由于新冠肺炎大流行相关研究中断，两名受试者在第24周时未采集HIV-1 RNA。在儿科研究中，与在成人中观察到的不良反应或实验室检测异常相比，未发现新的不良反应或实验室检测异常。
Biktarvy是一种完整的HIV-1单片剂治疗方案，它结合了3种强效药物，将新型、未加皮质类固醇的INSTI bictegravir与Descovy(emtricitabine 200 mg/tenofovir alafenamide 25 mg片剂，F/TAF)骨架药物相结合，形成了可用的基于整合酶链转移抑制剂(INSTI)的最小3种药物单片剂方案(STR)，每日一次，可与食物同服或不同服，具有有限的药物相互作用潜力和较高的耐药性屏障。
2018年2月，FDA批准Biktarvy(bictegravir 50 mg/emtricitabine 200 mg/tenofovir alafenamide 25 mg片剂，B/F/TAF)作为治疗成人HIV-1感染的每日一次单片剂方案。
2019年6月，FDA批准了对Biktarvy的标签修订，扩大了患者人群，纳入了体重至少25 kg的儿童患者。
2021年10月，FDA批准了一种新的低剂量Biktarvy片剂配方(bictegravir 30 mg/emtricitabine 120 mg/tenofovir alafenamide 15 mg片剂)，适用于体重至少14 kg至小于25 kg的儿童患者。
对于所有患者群体，Biktarvy仅适用于治疗无抗逆转录病毒治疗史人群中的HIV-1感染，或在病毒学抑制(HIV-1 RNA小于50拷贝/mL)的稳定抗逆转录病毒方案人群中替代当前的抗逆转录病毒方案，这些患者无治疗失败史，且无与Biktarvy单个组分耐药性相关的已知替代。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。