“每个时代都需要新音乐，” 弗朗西斯·克里克1988年回顾他的里程碑发现时写下了这句话。
1953年，37岁的弗朗西斯·克里克与25岁的詹姆斯·沃森合作首次揭开了DNA的双螺旋结构面纱。在他们获得这个非凡发现之前，英国物理化学家与晶体学家Rosalind Franklin在1952年5月用X射线测晶法获得了DNA的第一张晶体衍射图片“照片51号”，成为破解DNA结构的关键线索，那一年她年方32岁。
正是因为DNA双螺旋结构的发现，开启了生物学的新纪元。在随后的几年里生物医药行业迎来了新的指挥家，奏响了新的乐章：29岁的Robert Swanson说服39岁的Herb Boyer创建了基因泰克；Phillip Sharp在29岁时发现了RNA剪接，在34岁联合创立了Biogen；36岁的Frances Arnold开创了“定向进化”方法，用于设计更好的酶；31岁的张锋发表了他的首篇CRISPR论文……下面为大家介绍生物制药领域的20位40岁以下科研人员和企业高管，他们或许会谱写生物制药行业未来20年新的“流行音乐”。Endpoints评语：数字时代的医药行业隐世高人2014年初，Alex Aliper和Alex Zhavoronkov等3人联合创立了AI药物研发公司Insilico Medicine，致力于通过靶标识别、生成新分子（生成化学）和合成生物学推动药物发现和开发。其核心人工智能技术是生成对抗网络（Generative Adversarial Networks, “GAN”）和强化学习（Reinforcement Learning, “RL”）Insilico公司开发和验证了一套可供生成模型以及机器学习的算法，用来设计构建小分子靶向药物。同时，Insilico公司还能通过其靶点发现平台发掘癌症、纤维化、NASH、免疫学和中枢神经系统疾病等领域的靶点。Insilico Medicine背后的投资机构包括药明康德、新加坡淡马锡和Juvenity，合作伙伴则包括GSK、辉瑞等大型生物制药公司，他们共同推动数字时代医药行业的发展。Insilico自身也从事新药开发工作，目前主要项目是一款针对肝纤维化的小分子候选药物，于2019年9月通过AI筛选所得，已在小鼠模型中得到初步活性验证。随着新冠肺炎疫情的爆发，该公司正在计划通过AI发现用于治疗COVID-19的化合物。Alex Aliper表示：“在未来10年，我希望Insilico的候选药物可以获得上市批准，并为真正需要帮助的患者带来生存希望。”2019年9月，Insilico完成了3700万美元的B轮融资。本轮融资由启明创投领投，跟投机构包括斯道资本、F-Prime Capital、礼来亚洲基金、创新工场、百度风投、兰亭投资、BOLD Capital Partners等。Endpoints评语：创建生物搜索引擎的华尔街程序员在麻省理工学院，David Cheng与张锋建立了深厚的友谊，尽管他们一个热爱计算机科学、一个热爱生物化学。当张锋与其实验室的两名前成员David Scott、Winston Yan联合成立了Arbor Biotechnologies公司时，张锋想到了精通计算机的David Cheng，并向他抛出了橄榄枝。David Cheng受邀加入后担任搜索引擎的创始人之一，并编写了可以从有限关键词中搜索蛋白质的代码，就像在谷歌中搜索关键词能够得到确切答案一样。在这一搜索引擎的帮助下，Arbor发现了一种新型的，可能更灵活的CRISPR-Cas蛋白新成员——Cas13d，并在《Molecular Cell》杂志上发表了相关内容文章。Arbor公司旨在打造一个全新的新药发现平台，将人工智能、基因组测序、基因合成、以及高通量筛选等技术融合在一起，深度挖掘多肽及蛋白质的自然遗传多样性，以求寻找到全新分子，并在一定程度上梳理生物界潜在疗法并对其进行提炼试验，就像是生物技术界的谷歌。目前，担任Arbor公司首席执行官的David Cheng表示：“在某些方面，生物学与我刚开始工作时的华尔街情况是一样的：面对前所未有的海量新数据。随着基因测序成本的下降，自然正以前所未有的速度被揭示，科学家们对新生物技术的需求也在不断增加，真正的颠覆性机遇恰在此处。终有一天，我们成功的标志将是利用这一技术潜在地治愈一名罕见病患者。”2017年6月，Arbor Biotechnologies获得了来自ARCH Venture Partners、Faridan Ventures、以及其他一些投资机构的1560万美元A轮投资。公司：丹娜-法伯癌症研究所，Broad研究所药物再利用中心Endpoints评语：一位冉冉升起的寻求“老药新用”的癌症研究之星在剑桥市中心，Steven Corsello建立了可能是全球最大，种类最全的药物再利用中心，在这里Steven Corsello及其同事正在不断尝试着从6000种“老药”中寻找用于治疗癌症“新用途”。2020年2月，Steven Corsello作为第一作者在《Nature Medicine》上发表文章：在578个癌细胞系上对4,518种主要的非抗癌药物化合物进行了随机测试研究，结果发现有1488种活性化合物能够抑制癌细胞的生长，其中49种化合物可用于治疗癌症，且目前尚未有人使用过。在此研究中，Steven Corsello及其同事采用了一种称为“分子条形码”的新方法，用慢病毒标记578个癌细胞系的DNA，然后再将578个癌细胞系放入培养皿中，接着添加化合物进行试验。根据条形码，研究人员能够分析得出这些药物的作用机制等信息。Steven Corcello表示，新药的开发会耗费大量的时间与经费（需要数年艰难的研究），能够走出实验室进入临床的潜在治疗方法更是少之又少。即使一个新药已经开始临床试验，也还是需要经历数年的安全性测试。而许多具有癌细胞杀伤性的药物，还会由于对实验对象具有毒性，而无法被批准上市。因此，发现老药的新用途正在成为“研究热点”。Endpoints评语：用工程师思维制定公司发展战略Said Francis有着天然的好奇心和勇于尝试的冲劲。每当他对什么事情感兴趣时，便会一往无前。事实证明，正是这种好奇心和勇于尝试的精神，让他足够胜任Moderna公司业务发展和企业战略主管的职务。Said Francis早在麻省理工读研究生时便开始着手研究可穿戴设备了，尽管这种技术创新现在炙手可热但在当时却是无人问津。他一直在问自己：“为什么人们对这个技术不感兴趣？为什么投资机构不能对这个创新提供资金呢？“为了寻求这些疑问，他接受邀请加入到JP摩根，开启了关于创新的商业框架学习。当时恰逢生物技术寒冬和IPO遇冷，取而代之的是交易并购的热潮。2009年，他参与到辉瑞斥资680亿美元收购惠氏公司的交易案中并提供建议。接着他花时间在默沙东的办公室思考怎样的收购可能是有意义的，最终落脚在默沙东以411亿美元收购Schering-Plough（先灵葆雅）。交易完成时，他已身在瑞士巴塞尔为诺华公司处理收购Alco的交易事宜。这段经历被Said Francis称为产品管线估值方面的新生训练，近距离观察默克的交易思路为他接下来的谈判提供了很大的帮助。在加入Moderna之前，Said Francis辞去了诺华的工作，并回到波士顿进入哈佛商学院就读MBA，也正是在这个时间里，他静下心来思考推动生物制药的最新一波技术浪潮。在校友Stéphane Bancel的介绍下，Said Francis开启了在Moderna的新生活。在他过去7年的努力之下，Moderna从一家50人不到的小团队到成功上市，现市值高达113.97亿美元。疫情之下，Moderna正在研制针对COVID-19的mRNA疫苗，成为首家完成首例志愿者接种的疫苗公司。Said Francis说：“在BD的世界里，重构就是一切。在公司成立初期，产品管线扩建和验证候选药物有效性往往是最重要的目标。随着公司的发展，在合作中如何把握更多的控制权，并与合作伙伴保持舒适的合作空间，或将成为有趣的部分。”Endpoints评语：一位曾经的航天工程师正在寻找生物学背后的算法在加入制药公司之前，Molly Gibson是一名航天工程师，从来没有真正开过飞机的她，但她进行了数千次的模拟，为波音公司的飞行员设计飞行模拟器。而正是在飞行模拟中，她突然回想起了大学里的生物课程，她意识到：“每个生物过程背后都有数学，不管是人还是细胞，这是我们可以学习、理解和利用的东西。”于是，一年后她进入华盛顿大学攻读计算机和系统生物学博士学位，这是她迈入生物领域的第一步，也是她最终成为Flagship Pioneering 旗下AI生物技术公司Generate Biomedicines合伙人的关键一步。现在，Molly Gibson是Generate公司的AI生物技术联合创始人和首席信息官。Generate成立于2018年夏天，目前仍是一家完全处于隐形模式的人工智能生物技术公司。该公司创始理念建立在“定向进化”的概念之上，致力于用AI技术、生物学和生物工程学构建算法，以提取控制蛋白功能和生物系统相互作用的统计规则。Endpoints评语：身处COVID-19前线，他看到了生物技术的美好未来对于Alex Harding来说，成为一名医生是远远不够的。作为麻省总医院一家为新冠肺炎患者服务的诊所的联席主任，他看到了一个非常不同的未来愿景。在疫情爆发之前，Alex Harding大部分时间都是作为Atlas Venture的高级助理度过的，为公司参与一些生物技术初创项目而奔走。这种糅合医学、病人和商业领导力的工作是他喜欢的挑战。在Atlas Venture，Harding创立了Triplet Treeutics。这是一家由Nessan Bermingham主导创立的公司，专注于开发用于治疗包括亨廷顿舞蹈症在内的三联体重复障碍治疗药物。去年年底，Triplet宣布完成了5900万美元的A轮融资，以进一步推进包括亨廷顿舞蹈症在内的40多种潜在重复肌张力障碍疾病（repeat expansion disorders）治疗药物开发。本轮融资由Pfizer Ventures和MPM Capital领投，资金主要用于将其首款候选药物推进至临床试验。此外，Harding在Atlas Venture参与的其他生物技术创业项目仍在秘密进行中。身处疫情前线的Harding在接受媒体采访时表示：疫情之下，我们可以学到更多东西。在5级医疗灾难期间如何管理医疗队正是在生物技术领域担任运营角色所需要的培训。在生物技术领域，危机可能存在于每个研发角落。“Anstasia Henry是Denali Therapeutics公司溶酶体功能研究小组的负责人，她的博士后研究课题是LRRK2蛋白，正好是Denali公司的两个主要候选靶点之一。Denali公司致力于神经退行性疾病治疗药物的开发，4个研发方向分别是，导致神经退化性疾病的基因（degenogenes）、溶酶体功能（lysosomal function）、胶质细胞生物学（glial biology）、细胞稳态（cellular homeostasis），主要针对RIP1、APOE和LRRK2等靶点。随着对遗传学的深入理解，科学家们在DNA中找到了神经退行性疾病的最新罪魁祸首，但突变对细胞功能的影响仍不清楚。在过去的4年半里，Henry一直在主导着一项能解开所谜团的项目，特别是在溶酶体中。她说：“患上帕金森症可能需要一生的时间，尝试在细胞和老鼠模型中重现这一疾病，对我们来说是具有挑战性的。但随着新技术的发展，弄清楚这些问题有了机遇。“Alex Karnal是Deerfield Management Company公司的合伙人，兼现任董事总经理。在Alex Karnal加入之前，Deerfield是一家管理着8亿美元资金的小型投资公司。随着公司的发展，Deerfield于几年前划拨出20亿美元与学术机构建立联盟。Deerfield通过资金支持大学实验室的治疗研究项目以换取由此产生的项目优先使用权。Karnal是设计交易结构的首要负责人，并分析风险与收益的平衡，他同时对整合内部有关投资的讨论非常感兴趣，并收集整体观点以得出结论。其中，最具代表性的举措就是参与了AveXis公司的C轮融资。他表示：“每次我们得到最新消息通知说一名患者坐起来了，或者一名患者能够行走了，或者一名被预测会有不良预后的患者依旧恢复健康的时候，我们投资办公室都会非常激动，就像和所有患有恶性疾病孩子的父母感受一样。我们的投资实际上只是想要有更多的机会来帮助更多需要帮助的患者和家庭。“Sadik Kassim回顾他的职业生涯时，总结道：在正确的时间出现在正确的地方。当他博士毕业在费城找工作的时候，基因疗法因为Jesse Gelsinger在临床试验中死亡而前景黯淡。尽管如此，Kassim仍然觉得这项技术十分具有吸引力，毅然决然的加入到基因疗法先驱Jim Wilson的实验室开始工作。在工作的3年时间里，他试图优化一种临床前病毒载体AAV8的结构，旨在导入一种基因以干预罕见的遗传性高胆固醇患者的胆固醇水平。在候选药物获得Regenxbio的许可后，他开始思考如何将自己的新技能与免疫学背景相结合，恰逢此时，他遇到了免疫疗法先驱Steve Rosenberg。加入到Steve Rosenberg实验室后，Kassim开始了关于CAR-T细胞疗法的研究。而这一疗法的发现也开启了诺华、Kite（现在是吉利德子公司）的全新基因疗法战略。Vor Biophma慕名而来，邀请他加入开发一个基于基因编辑技术开发新型细胞疗法的先驱团队，他欣然前往。Vor Biopharma由Pure TechHealth与肿瘤学家Siddhartha Mukherjee博士在2016年共同创立，专注于将经基因编辑过的骨髓细胞移植到急性髓系白血病（AML）患者中。这些骨髓细胞可以产生不携带CD33蛋白的健康血细胞。而CD33是一种在成髓细胞表面表达的抗原，在多达90%的AML患者中都存在。这是一个相对来说过程简单的细胞疗法，从提取造血干细胞到重新注输仅需48小时，而CAR-T疗法最少需要7-10天。Endpoints评语：合成生物学代言人，梦想一个“细胞编码一切”的世界Jason Kelly是Ginkgo Bioworks公司的联合创始人。Ginkgo Bioworks是一家位于美国波士顿的生物工厂。研究人员通过把工程学的法则应用于生物，再利用灵敏的机器设备，创造出了各种千奇百怪、前所未有的人工合成微生物。成立初期，Ginkgo并不被资本市场看好，但2014年是一个分水岭。在这一年Ginkgo Bioworks完成120万美元种子轮融资，在之后的5年里又紧锣密鼓地完成了5轮融资，其中盖茨基金会参与了D轮，Y Combinator更是全程跟随。随着资本的关注，业务订单也慢慢多了起来。首先是与香水公司Robertet的订单合同，然后是与拜耳价值1亿美元的农业订单合同。还有一份大麻合同和一份名为Motif的食品衍生产品，而这一切都符合Ginkgo最初的愿景——让生物工程变得更容易，并将其带给大众，这也是Ginkgo的商业战略。与制药行业相比，在香水行业产生影响要容易得多，因为在香水行业，几乎没有人对生物工程有任何了解，而在制药行业，一半的人拥有相关领域的博士学位。随着平台的扩大，Ginkgo也加大了药物发现的力度，目前已经与Synlogic达成合作设计开发微生物，与罗氏达成了1.6亿美元的抗生素发现协议。从1980年的胰岛素细菌生产到今日的CAR-T细胞，工程化的活细胞已经彻底改变了制药行业。而Jason Kelly梦想则是创造一个“细胞编码一切”的世界。Endpoints评语：一位在创业之旅中集聚顶尖人才的科学家位于马萨诸塞州的Skyhawk Treeutics公司，办公室里有着一架以Kathleen Mccarthy命名的U- 2 Dragon Lady单喷气机战略侦察机（俗称“间谍飞机”）。在接受ENDPIONT NEWS采访时，她表示这一切都是巧合，他们原本将公司命名为Skyhawk是想寓意一只雄伟翱翔的鸟，后来才意识到这是曾经越南时代参议员John McCain所驾驶过的飞机。而Kathleen Mccarthy的创业之旅也正如这架轻型战机，在生物制药领域产生巨大的影响。作为Wellesley大学本科生的Mccarthy在多米尼加共和国创办了一家非营利性组织，为当地的孩子们提供护理。在这个项目中，她结识了Bill Haney。Haney不仅成为Mccarthy开办学前班的提供了第一资金，也在后来成为了Skyhawk的天使投资人和联合创始人。接着，Mccarthy在瑞士完成Fulbright项目后，她在脊髓性肌萎缩症基金会得到了自己的第一份工作，与PTC Therapeutics合作在小鼠模型中发现一种小分子药物。在这份工作中，她做着多元化的工作去推进由Sergey Paushkin（现任Skyhawk的生物学副总裁）所发明的小分子risplam。当时罗氏对risplam提高SMN蛋白水平和改善存活率的潜力产生了兴趣并聘请她作为非临床药理学家。然而当她的团队对risplam的运作方式进行反向设计时，出现了令人惊讶的发现：分子直接与RNA结合，或者更具体地说，改变Pre-mRNA的剪接方式，从而可以刺激功能性SMN蛋白的产生。也正是这一发现让Mccarthy萌生了创业的想法，而且她也这样做了。Skyhawk成立于2016年，致力于将risdiplam的成功经验用于开发新一代靶向RNA剪接过程的小分子，以治疗神经退行性疾病、遗传病、癌症等多种疾病。该公司的SkySTAR技术平台开发的小分子可以从三个方面改变RNA剪接过程，将原本被跳过的外显子插入到成熟mRNA；在剪接过程中跳过特定外显子，生成截短但是具有部分功能的蛋白（这可以用于治疗多种遗传病，例如杜兴氏肌营养不良症）；通过影响RNA编辑降低特定蛋白的表达（可以用于降低毒性蛋白的生成，治疗阿尔茨海默病、帕金森病等神经退行性疾病）。目前，Skyhawk已与Celgene达成的6,000万美元的合作协议，同时与GSK，默沙东、武田、基因泰克和Biogen等公司建立了一系列合作。Leslie Meltzer是OrchardTherapeutics公司全球医疗事务部的负责人，这也是她一直想要的工作。她表示：“很难想象有人会比我更热衷于从事医疗事务。”Meltzer认为这项工作就像是一个拼图游戏，与医学界合作来发现临床需求中的空白。然后，将这种见解带回到公司的研发和商业化管线中，以加强与患者最受益的疗法类型之间的匹配，以及收集医生在实际环境中有效使用现有产品的数据。Orchard成立于2015年9月，是一家运用基因疗法治疗罕见病的生物技术公司，在英国和美国设有总部。该公司的核心技术是自体干细胞半体内基因疗法（autologous ex vivo gene therapy），这种基因疗法主要分三步：首先，从病人体内（多是骨髓）提取造血干细胞。之后，再把取出来的干细胞进行体外基因改造：先找到导致罕见病发生的异常基因，再让慢病毒载体携带对应的正常基因去感染干细胞，使干细胞中的异常基因得到校正。最后，通过静脉注射等方式将改造后的干细胞移植回患者体内。目前，Orchard已与三家著名的生物公司Oxford BioMedic、法国Généthon公司和葛兰素史克（GSK）达成了共同开发罕见病新疗法的协议。Carolyn Ng出生在马来西亚的一个华裔家庭。从很小的时候起，她就是一个“特别的人”。12岁时，因人才引进项目，她被邀请到邻国新加坡接受顶级教育，并在一个英国寄宿学校里获得了分子肿瘤学博士学位。毕业后在从学术转向行业职业生涯的过程中，她在伦敦为包括罗氏在内的大型制药企业担任业务顾问。2014年，Vertex Ventures HC的招聘人员找到了她，并邀请她管理公司旗下的第一只医疗基金。也正是这一机遇，她成为该集团所有基金中最年轻的董事总经理。此外，她还在美国和英国多家生物技术公司的董事会担任董事职位。Ng每年不会下大量的赌注去投资，她会谨慎地在她担任董事会的生物技术公司中挑选与她共事的人，比如英国剑桥的Bicycle Treeutics。她解释说，与心地善良的人一起工作很重要。Ng和她的团队并不只在狭窄的领域工作，也不是只青睐于旧金山湾区或波士顿地区的生物技术公司作为后盾。未来她将尝试着进行多元化投资，并将医疗技术纳入重点，保持全球化。目前，Vertex的定位是在平稳度过Covid-19危机的同时继续丰富投资组合。其实，Carolyn Ng想做的不仅仅是做好投资，作为一名具有独特文化视角的年轻女性，她希望尽自己的一份力量，帮助扩展该行业的多样性。尽管还有很长的路要走，但她相信自己一定会有所作为。公司：Semma/Vertex PharmaceuticalsFelicia Pagliuca，是Semma Pharmaceuticals的联合创始人兼细胞生物学研发副总裁。作为哈佛大学干细胞研究所Doug Melton实验室的博士后，Pagliuca一直在带领着自己的小团队追求再生医学的圣杯：在培养皿中从干细胞中制造产生胰岛素的β细胞，希望将1型糖尿病患者从胰岛素依赖的生活中解放出来。Semma Therapeutics成立于2015年，由哈佛大学干细胞研究所Douglas Melton博士创立，致力于为目前依赖胰岛素注射的1型糖尿病患者开发干细胞治疗技术，是新型治疗领域中研究细胞疗法的先驱者。Semma公司专注于研究能使干细胞产生数十亿个功能性胰岛素生成胰岛β细胞，并将这些专有细胞与最先进的细胞递送和免疫保护策略相结合，保护这些细胞免受患者免疫系统的侵害，并使胰腺β细胞能够像非糖尿病患者一样发挥作用。2019年6月，在国际干细胞研究学会（ISSCR）的全体会议上Semma公司公布了在非人灵长类动物和猪的T1D模型中测试人类干细胞衍生胰岛（SC-胰岛）的数据，实现了以上两个领先计划的临床前概念验证。2个月后，Vertex Pharmaceuticals宣布以9.5亿美金现金收购Semma Therapeutics，成为美国历史上临床前阶段生物技术公司金额最大的现金收购。交易完成后，Pagliuca保留了细胞生物学研发副总裁的头衔，并被任命为1型糖尿病的业务主管，未来她将逐步负责推进该产品的IND项目以及研发下一代版本。Kartik Ramamoorthi第一次见到Bob More是在梅琳达盖茨基金会的工作面试中。2014年，毕业于麻省理工学院的Ramamoorthi成为了基因治疗公司Encoded Therapeutics的联合创始人，而在风投公司AltaPartners担任董事的More则成了他接触过的第一个投资人。Encoded公司致力于使基因疗法更精准更可选。Ramamoorthi认为：现有的基因疗法，要么提供一个有缺陷基因的健康副本，要么将一个新基因引入体内，要么敲除有缺陷的基因。基因疗法无法治疗的许多疾病都是由于某些细胞亚群或某些器官功能失调造成的。因此，我们创造了细胞选择性基因疗法，实际上还是利用在人类基因组中发现调节基因表达的调控子。Encoded自成立以来受到了众多知名投资机构的青睐，其中包括Venrock和ARCH Venture Partners，以及AveXis前首席执行官Sean Nolan等人。去年Encoded公司完成了1.04亿美元的C轮融资。Endpoints评语：我为玛丽狂（1988年卡梅隆·迪亚茨主演电影《There’s something about Mary》）Rozenman目前担任Insitro的首席财务官/首席商务官，这是一家利用机器学习助力药物发现的初创公司。Rozenman曾在Aimmune Therapeutics工作，这家公司开发了一系列治疗花生和其他食物过敏病症候选药物。在Aimmune任职期间，Rozenman带头为公司募集了超过6.5亿元的融资，并促成了其与再生元/赛诺菲和雀巢健康科学的合作。离职后，Rozenman之所以选择Insitro是因为她预见到机器学习将对药物研发有着巨大的影响。2019年，吉利德与insitro公司达成战略研发合作，共同发现和开发治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的创新疗法。Simons对音乐和神经科学的热爱驱使他对听力与大脑神经领域格外感兴趣。2016年，Simons创立了Akouos公司，该公司致力于通过其腺相关病毒载体（AAV）平台开发治疗感觉性神经性听力损失的基因疗法。上个月，Akouos作为初创公司筹集了1.05亿元的B轮融资，距离NEA和5AM Ventures注资5000万美元还不到两年。Akouos公司开发的核心实验疗法AK-OTOF旨在治疗由于otoferlin基因突变而导致的听力损失，融资主要用于推动AK-OTOF疗法进入临床阶段。目前有超过150种基因形式的听力损失，随着全球基因组测序的增加，遗传学在获得性听力损失中的作用越来越显著。Simons 认为“听力损失是当今医学界面临的最大挑战之一，且尚未出现FDA批准的治疗方法。这是一个需求远未得到满足的领域。”Endpoints评语：基于“粪便”移植的口服胶囊Mark Smith是Finch Therapeutics公司的创始人，该公司致力于利用机器学习，开发基于粪便移植的创新微生物疗法。目前，这家公司已经在Clinicaltrials.gov上注册了300多项临床试验，探索粪便微生物群移植的新用途。Finch Therapeutics公司的先导产品CP101，是一种来源于健康人粪便的全谱微生物口服胶囊，目前，该公司已经完成了CP101用于治疗复发性艰难梭菌感染的II期临床试验，并且计划与FDA进行沟通。此前，CP101已经获得了FDA授予的快速通道资格和突破性疗法认定。在器官移植领域，要想将猪的器官移植在人体上，必须克服两大障碍，一是猪内源性逆转录病毒（PERV），另一个则是免疫排斥。杨璐菡毕业于北京大学，在哈佛读博期间，师从著名遗传学教授George Church，研究CRISPR-Cas9基因编辑。杨璐菡先后于2014年和2018年创立了eGenesis公司和启函生物，致力于利用CRISPR-Cas9基因编辑技术生产出可应用于人体移植的安全有效的细胞、组织和器官，解决中国和世界器官短缺的问题。目前，启函生物已经成功编辑出了提高人体免疫兼容性且无PERV的小猪3.0。Endpoints评语：想以最佳方式改变世界的Ph.D张欣立在普林斯顿大学读书期间就是梦想改变世界，并且相信自己可以做到。关于这一点，她还有一个公式，即：一个人终生的影响÷人÷全世界人数=X（impact-at-end-of-life ÷ person ÷ thenumber of people in the world=X）。为了使X最大化，张欣立进入加州大学洛杉矶分校攻读医学博士。但在毕业前夕，张欣立放弃了博士学位，她觉得与其将成果发表成学术论文，最后放入书架积灰，不若将其应用于实践，帮助更多的人。于是，她创立了Verge Genomics（维智基因）。Verge Genomics是一家将机器学习、神经科学和试验生物学结合起来推动药物研发的企业，主要致力于阿尔茨海默病、帕金森综合征、肌萎缩侧索硬化等神经疾病药物研发，并搭建了一个数据平台，包含了疾病理解、机器学习和人工智能等领域的数据集。Verge Genomics公司曾于2018年7月获得3200万美元的A轮融资，而张欣立也在2018年收获了《福布斯》“30 Under 30”、《麻省理工科技评论》“35 Innovators Under 35”两项殊荣。本文编译自Endpoints News，原文标题：The 20 under 40: Inside the next generation of biopharma leaders
