陈根：老年痴呆的新药开发，已进入2期

文/陈根

人们对阿尔茨海默病早已不陌生，阿尔茨海默病，也被称为老年痴呆症。并且，阿尔茨海默氏症引起的痴呆症是最常见的痴呆症，占所有病例的60%至80%。

目前，全世界有超过5000万人患有痴呆症，而预计到2050年，这一数字将增加到近1.52亿。与此同时，全世界每年诊断出1000万新发痴呆症病例，这意味着，每3秒钟就会新增一个病例，这使社会和家庭的医疗负担显著增加。

仅在美国，从2015年到2020年，阿尔茨海默病的新近患者就增加了800万。据统计，目前，痴呆症的年度社会和经济成本估计为1万亿美元，而除非找到一种减缓疾病的方法，否则预计到2030年，这一数字将再翻一番。

到目前为止，仍没有明确的治疗阿尔茨海默症的方法。据不完全统计，公开宣布的研发失败至少有154次，最终只有5种药物获批用于治疗阿尔茨海默症。

现在，礼来制药公司公司则宣布，其开发的名为donanemab的新药，针对淀粉样蛋白簇——阿尔茨海默氏症相关的神经变性的主要原因，已经进入2期试验。

Donanemab是一种单克隆抗体，可以以一种非常特殊的淀粉样β蛋白形式存在，称为N3pG。简单来说，就是以N3pG作为有毒蛋白质簇的路标，通过抗体治疗使得人体迅速清除那些破坏性聚集蛋白。研究人员表示，该药的攻击机制有点比许多先前的实验性抗淀粉样蛋白药物更集中。

第二阶段试验称为TRAILBLAZER-ALZ 2，于2020年初启动。该试验希望招募约500名受试者，并将持续到至少2023年。目前，其2期试验招募了273名患有早期症状性阿尔茨海默病的受试者。主要观察76周后与基线相较的认知变化。

在综合阿尔茨海默病评定量表（iADRS）中，相对于安慰剂，donanemab试验者下降了32%，这具有统计学意义。iADRS是一种临床综合工具，结合了认知测量ADAS-Cog13和功能测量ADCS iADL，这是阿尔茨海默病中两种常用的测量方法。与此同时，与安慰剂相比，Donanemab在所有预先设定的测量认知和功能的次要终点方面也显示出一致的改善。

研究人员表示，今天获得的积极成果使他们对donanemab充满信心，并支持其快速和深入的斑块清除，以治疗阿尔茨海默病。