血友病小鼠模型构建技术原理

血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。根据凝血因子差异可分为由FVIII（F8）凝血因子功能异常导致的血友病A与FIX（F9）凝血因子异常所致的血友病B。

F8基因敲除小鼠有明确的血友病A症状，是在整体动物水平研究血友病A发病机制和药物筛选的理想动物模型。

Fig.4 F8敲除鼠的F8活性以及APTT（凝血活酶时间）检测

F9基因敲除小鼠是血友病B治疗药物的筛选和评价及血友病B基因治疗的理想动物模型。

Fig.5 F9敲除鼠肝组织中F9基因的表达以及血浆中F9蛋白的浓度