基因疗法可以用于治疗致命性自体免疫疾病

最近，加州大学洛杉矶分校研究人员创造了一种修复血液干细胞的基因突变的方法，以逆转导致威胁生命的自身免疫综合症（称为IPEX）的发生。这项工作在发表在最近的《Cell Stem Cell》杂志上。

IPEX是由一种突变引起的自身免疫疾病。该突变阻止了一种名为FoxP3的基因的表达，从而导致产生血液干细胞分化形成调节性T细胞的功能受到了阻碍。调节性T细胞可以负向控制身体的免疫系统的活性。缺少这一类细胞的话，免疫系统会攻击身体自身的组织和器官，最终导致自身免疫疾病的发生。

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在这项新研究中，加州大学洛杉矶分校的研究人员使用病毒载体将FoxP3基因的正常拷贝传递到小鼠血液干细胞的基因组中，从而产生功能性调节性T细胞。在研究后不久，研究中的所有小鼠几乎没有IPEX症状。

研究人员还将他们的IPEX靶向载体放入人体血液干细胞中，然后将这些细胞输入没有免疫系统的小鼠体内。人类血液干细胞能够产生调节T细胞，从而打开载体。

作者称，为了治疗IPEX患者，血液干细胞将从IPEX患者的骨髓中清除。然后，使用IPEX靶向载体在实验室中校正FoxP3突变。患者将接受他们自己更正的血液干细胞的移植，这将产生持续终生的调节性T细胞供应。

资讯出处：Researchers correct genetic mutation that causes IPEX, a life-threatening autoimmune syndrome

原始出处：Katelyn E. Masiuk, Jennifer Laborada, Maria Grazia Roncarolo, Roger P. Hollis, Donald B. Kohn. Lentiviral Gene Therapy in HSCs Restores Lineage-Specific Foxp3 Expression and Suppresses Autoimmunity in a Mouse Model of IPEX Syndrome. Cell Stem Cell, 2019; DOI: 10.1016/j.stem.2018.12.003