囊性纤维化治疗方案Kaftrio组合疗法获批

　　2021年04月，欧盟委员会（EC）批准Kaftrio（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）与ivacaftor 150mg片剂联合用药方案标签扩展，用于治疗所有年龄≥12岁、囊性纤维化跨膜电导调节子（CFTR）基因中存在至少一个F508del突变的CF患者。

　　在欧洲，Kaftrio（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）与Kalydeco（ivacaftor）联合用药方案之前已获得批准，可用于治疗年龄≥12岁、携带2个F508del突变（F/F）或1个F508del突变和1个最小功能突变（F/MF）基因型的CF患者。

　　在美国，这款三联疗法（Kaftrio+Kalydeco方案）已于2019年10月获得FDA批准，品牌名为Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor）。该药的治疗人群已扩大为：年龄≥12岁、CFTR基因中存在至少一个F508del突变、而不论另一个突变类型如何的CF患者。目前，Trikafta治疗6-11岁CF患者的申请正在接受美国FDA的优先审查，目标行动日期为2021年6月8日。