专利视角探讨我国基因治疗技术发展
值得一提的是，随着基因编辑技术的发展，越来越多的治疗技术有望通过基因修饰后增强或改变疗效，尤其是在近两年，基因修饰的免疫细胞治疗发展迅速。本文拟基于专利技术角度对我国基因治疗发展趋势、竞争格局和热点领域、技术研发机构等进行分析，以期为我国基因治疗技术研发和产业化提供参考。
我国基因治疗技术发展潜力巨大
国际竞争格局：已经跻身于全球行列
中国基因治疗专利的公开量自2011年开始不断提升，并且于2019年反超第一的美国，上升趋势较大。总体来看，美国是基因治疗领域最具竞争力的国家和地区，2011—2020年美国专利申请总量和专利公开总量排名世界第一。
国内竞争格局
目前国内已有不少事业单位开展与基因治疗相关的业务和研究，主要集中在东部沿海一带，包括上海、广东、江苏以及北京等省市。2011—2020年，基因治疗领域的专利申请数量，上海、广东、北京和江苏排名前四，属于第一梯队。
经对比分析，发现上海、广东、北京和江苏四个区域的专利申请量一直处于稳步增长状态，自2016年开始，该领域的专利申请量开始迅猛增。2018年达到了最高峰，2019年略有下降，2020年专利申请量较少与有较多专利申请尚未公开有关。
抗肿瘤药是国内的研究热点
目前全球基因治疗技术研究重点领域集中在基因治疗载体技术、基因编辑介导的基因治疗、基因治疗临床应用(肿瘤、心血管疾病和遗传性疾病等)。其中近十年来迅速发展的基因编辑技术具有较大的潜力解决基因治疗中靶向特异性基因修饰的关键问题，尤其是随着第三代基因编辑技术—CRISPR/Cas9技术的迅猛发展，其简单、高效的基因特异性编辑优势使其成为基因治疗领域应用的热点。
随着未来国内技术的不断成熟，未来国内基因治疗也将逐步扩展到其他适应症上，达到国际水平。
我国基因治疗研究企业竞争力较弱
全球基因治疗领域专利申请数量排名前十的机构中，美国有6家企业上榜，医院、企业和高校各有两家，而中国没有企业上榜，国内的专利申请机构有半数以上是集中在高校。虽然国内已聚集了基因产业相关企业近千余家，其中不乏在基因治疗领域具有龙头效应的企业，具有较强大的产业发展基础，但由于起步晚、基础薄弱、政策跟进不及时等原因，在包括基因治疗在内的新药研发领域，国内企业还落后于国外。
小编总结
基因治疗在全球都具有极大的刚性需求，是彻底解决遗传性疾病的重要武器，将有望颠覆现有治疗方案。
基于上述专利分析和产业政策，提出推动我国基因编辑技术高质量发展的建议：主动融入全球创新网络，建立涵盖基因治疗产品研发完整的“技术链”和全链条“上、中、下游”一体化设计的“产业链”，加强基因治疗协同创新与转化；重点布局基因治疗产业规划，加强基因治疗关键技术的突破，如开发新型脱靶检测与预防技术，构建高效的基因治疗表达载体；除了资本和政策助力，企业应提高自身创新能力，如载体设计和优化能力、多元化载体开发能力、商业化生产能力、产品线规划能力、对疾病生物学理解能力等，通过技术创新，强化知识产权保护，提升国际竞争力。
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参考文献：
1.王春丽,黄瑶庆,李子艳,毛艳艳. 全球生物制药行业专利态势分析[J]. 科技导报,2021,39(02):73-82.