快讯| 完成200名患者的招募 新干细胞疗法上市出现曙光

编者按

伟大的科学家霍金曾在干细胞展望纪录片中表示，“医学界的新时代已经近在眼前，新时代里，人体任何疾病都可医治，全靠我们体内那些拥有异能的细胞，它们叫干细胞。”近年来，干细胞治疗渐冻症取得了积极进展，治疗渐冻症的干细胞药物距离上市越来越近。

本文首发于博雅干细胞，作者Dr韦

近日，干细胞治疗渐冻症又传来新的临床进展。美国头脑风暴公司宣布III期临床200名渐冻症患者的招募工作已经完成。

他们正在开发的干细胞疗法名为NurOwn®（MSC-NTF细胞），采用自体骨髓来源的间充质干细胞，在体外采用分化培养基诱导定向分化为能分泌神经营养因子（NTF）的MSC-NTF。III期临床试验的目的是评估鞘内重复给予NurOwn®对渐冻症患者的安全性和有效性。

当前，III期临床正在加州大学欧文分校、西奈医疗中心、加州太平洋医疗中心、马萨诸塞州综合医院、马萨诸塞大学医学院和梅奥诊所六个中心进行。根据美国最大的临床试验登记网站clinicaltrials.gov的信息，这项III期临床试验预计2020年7月30日完成。

美国头脑风暴开发的渐冻症干细胞疗法已经被人们关注已久。2016年完美收官的II期临床试验展现了这种疗法具有良好的安全性和耐受性，同时还显示出具有持久的长达24周的明显临床受益。当时的II期临床试验在麻省总医院、麻省大学医学院和梅奥诊所三个中心开展。

这次III期临床试验，不仅招募人数扩大，试验中心也扩大了一倍。III期临床如果完美收官，那么这款疗法距离上市就只有一步之遥了。

渐冻症是一种目前尚无法治愈的神经退行性疾病，约10%遗传自父母，但90%的患者发病原因尚不明。由于神经细胞受损或死亡，无法控制特定的肌肉，使肌肉不断变弱，最终导致瘫痪。目前以上市的药物仍然不能满足临床的需求，仍然后很多病人要“眼睁睁地看自己死去”。

如果能够延长患者运动神经元的存活，那么渐冻症就可以得到有效救治。我们已经知道，干细胞不仅具有修复损伤组织的功能，还能分泌一些“有效”物质如细胞因子等等，帮助受损组织的恢复等。因此，基于干细胞的方法，或许能够让渐冻症得到更加有效的救治。

拿美国头脑风暴的这款干细胞疗法（NurOwn®）来举例。这是一种基于间充质干细胞分泌的神经营养因子的疗法。神经营养因子是神经元有效存活的“关键物质”。科学家们在研究中发现，神经营养因子可以延长渐冻症中运动神经元的存活，并且这些神经营养因子的联合递送具有强烈的协同效应，将多个神经营养因子注入受损神经元部位可改善渐冻症患者的存活率以及减缓疾病进展。

无论是I期临床还是II期临床，这款疗法都表现出了帮助病人改善症状的功效。干细胞治疗渐冻症的潜力已经被许多科学家肯定，并且越来越多的科学家将干细胞应用到渐冻症的治疗研究中。

展望

利用干细胞治疗渐冻症，从目前的临床数据来看具有安全性和可行性，具有一定的延缓病情的治疗效果，但还需要更多的临床试验和科研探究对治疗过程进行优化以达到最佳的疗效。目前，国际上已经有10多款干细胞药物获批上市。渐冻症有望是下一个被干细胞“攻克”的疾病。